大会特邀北京大学人民医院、北京大学血液病研究所黄晓军教授，华中科技大学血液病学研究所胡豫教授，北京大学人民医院血液病研究所张晓辉教授，哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授担任大会联席主席，陆道培医院/北京陆道培血液病研究院陆佩华教授担任大会秘书长，邀请国内细胞研究、治疗领域的40余位知名专家、血液病领域大咖齐聚一堂，围绕前沿基础研究、关键检测技术、临床应用难点及未来趋势展开深入交流，推动技术进步真正转化为患者受益。

黄晓军教授致辞

黄晓军教授在致辞中指出，CAR-T细胞治疗作为当前非常活跃的领域，不断有新型产品和疗法涌现。我国对此高度重视，无论是"重大新药创制"等国家级项目，还是相关产业政策，都给予了大力支持。本次会议汇聚了临床与基础研究领域的多位专家学者，内容充实，层次较高，希望大家通过跨学科深入沟通与交流，推动我国科研与临床水平的稳步提升。

胡豫教授致辞

胡豫教授在致辞中对陆道培医疗的发展给予高度评价，并表示，每年一度的细胞治疗学术会，不仅汇聚了领域内的高水平专家学者，且议题设置紧扣学科前沿与临床需求，通过多种形式的交流，不断深化我们对细胞治疗的认识与学术探讨，推动相关领域的研究进展与临床发展。

马军教授致辞

马军教授结合自身长期从事血液病与细胞治疗研究的经历，回顾了我国相关领域的发展历程，并分享了在临床研究、产品评审及政策环境变化方面的观察。他指出，随着行业监管体系逐步完善与新规落地，细胞治疗正迈向更加规范的发展阶段，同时强调推动治疗策略前移、提升患者获益的重要性，并呼吁加强行业协同与学术组织建设。

 张晓辉教授致辞

张晓辉教授通过多组数据展示了我国细胞治疗（尤其是CAR-T）在全球范围内的快速发展与重要地位，中国研究者不断提出创新方案、取得原创性成果，在国际舞台上持续发出强有力的声音。他表示，当前细胞治疗正迈入新的发展阶段，学科影响力持续提升，能够在这样一个聚焦深入、交流充分的学术平台上与同行共话发展，具有重要意义。

陆佩华院长主持大会并致辞

陆佩华院长首先对各位专家学者的莅临表示热烈欢迎，并对大家长期以来给予的关心与支持致以诚挚感谢。近年来，细胞治疗尤其是CAR-T相关研究快速发展，新方案不断涌现，新靶点持续拓展，适应证范围逐步延伸，在多个疾病领域取得了积极进展，为既往治疗选择有限的患者带来了新的希望。期待以本次会议为契机，进一步促进临床经验与前沿研究的深度交流，在相互借鉴中凝聚共识、拓展思路，共同推动细胞治疗领域持续向前发展。

学术环节

本届大会围绕细胞治疗领域的前沿进展与临床转化，设置多个主题学术报告板块，内容涵盖CAR-T、CAR-NK、工程化T细胞以及相关基础研究与临床实践等关键方向。

主题一：CAR-T治疗的前沿

作为细胞治疗领域最具突破性的方向之一，CAR-T技术正不断向更精准、更安全、更广泛适应证拓展。该主题聚焦前沿探索，从新靶点应用到CAR-NK等新型细胞治疗策略，结合临床实践与机制研究，呈现CAR-T领域最新趋势。

陆佩华院长分享了CD7 CAR-T治疗难治复发混合性白血病的探索;浙江大学医学院附属第二医院钱文斌教授分享了新型CAR-NK细胞疗法体系建设及治疗淋巴瘤和自身免疫性疾病的转化研究;同济大学附属同济医院/同济大学血液病研究所梁爱斌教授分享了免疫细胞治疗的实践与思考--体系建设与创新。
主持嘉宾：胡豫教授、马军教授、张晓辉教授

大咖热点话题讨论

在大咖热点话题讨论环节，专家围绕CAR-NK与CAR-T的发展路径及应用差异展开交流，从疗效、安全性、可及性与成本等多个维度进行对比，并结合淋巴瘤和自身免疫性疾病，探讨CAR-NK的潜在特点与应用场景。同时，围绕CD19/CD7 CAR-T治疗后的复发问题，与会专家聚焦靶点丢失与CAR-T细胞耗竭两大机制，对复发成因及干预思路进行了多角度探讨。讨论嘉宾：陆佩华教授、马军教授、张晓辉教授、钱文斌教授、梁爱斌教授。

主题二：国内CAR-T产品治疗恶性血液病进展

随着多款国产CAR-T产品陆续进入临床应用阶段，我国在该领域正加速实现从"跟跑"到"并跑"。该主题围绕工程化T细胞研发、免疫机制及临床管理优化等内容，系统梳理国内CAR-T治疗恶性血液病的最新进展与实践经验。

苏州大学附属第一医院唐晓文教授分享了免疫性血小板输注无效的全程化管理；清华大学医学院林欣教授分享了工程化T细胞的研发和应用；昌平国家实验室王皞鹏教授分享了T细胞信号机制与免疫治疗新策略。
主持嘉宾：刘启发教授、周道斌教授、赵艳丽教授

主题三：聚焦临床CAR-T治疗

从临床试验走向真实世界应用，CAR-T治疗正在不断积累经验与证据。该主题立足临床一线，围绕体内CAR-T技术、国际前沿进展以及大样本病例总结，深入探讨疗效提升、策略优化及规范化应用路径。

华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授分享了Preliminary Progress and Prospects of In Vivo CAR-T

中国医学科学院血液病医院王迎教授分享了2025年ASH细胞治疗进展；陆道培医院张弦教授分享了CD19 CAR-T治疗难治复发急性B淋巴细胞白血病--单中心大宗病例总结。
主持嘉宾：陆佩华教授、庄俊玲教授、刘芳教授

CAR-T治疗多方专家对话

在多方专家对话环节，与会专家围绕通用型CAR-T与自体CAR-T从临床试验走向临床实践的关键问题展开交流，探讨通用型产品在疗效与持久性方面的表现，以及在等待时间、治疗成本与失败风险之间的权衡。同时，在商业化CAR-T背景下，专家们还就后续是否需要桥接移植、移植时机及适应证选择等临床决策问题进行了深入讨论。对话专家：张弦教授、王迎教授、庄俊玲教授、刘芳教授、金京玉教授、黄仲夏教授、刘德琰教授、张建平教授、孙瑞娟教授。

主题四：疑难病例讨论

复杂与疑难病例始终是推动医学进步的重要动力。该主题通过多例典型病例分享与专家点评，聚焦复发难治患者的个体化治疗策略，展现多学科协作在提升诊疗水平中的关键作用。

河北燕达陆道培医院何九江教授分享了通用型CAR-T治疗难治/复发CD7+的白血病
主持、讨论嘉宾：卢岳教授、周葭蕤教授、熊敏教授

北京大学人民医院/北京陆道培血液病医院罗雪宜教授作了一例CD7 CART治疗移植后复发急性髓系白血病病例分享
主持、讨论嘉宾：吕萌教授、王颖洁教授、魏志杰教授

北京陆道培医院柳喜洋教授作了复发难治B细胞淋巴瘤病例分享
主持、讨论嘉宾：曹星玉教授、吕范永教授、张薇教授

主题五：CAR-T基础研究和检验

基础研究与检测技术是细胞治疗不断突破的核心支撑。该主题从流式细胞术到体内基因递送等前沿方向出发，探讨关键技术在机制研究与临床转化中的应用，为CAR-T疗法的持续创新提供坚实基础。

陆道培医院王卉教授分享了流式细胞术在靶向治疗中的应用进展；美国威洛克公司陈海峰教授分享了AAV介导的体内CD19嵌合抗原受体T细胞疗法：CD3单链抗体改造的AAV外壳实现高效CAR-T细胞体内生成并完全消除肿瘤细胞
主持嘉宾：周小鸽教授、张建平教授

学术专题会：

首都医科大学附属北京朝阳医院崔娜教授分享了CRE全酶型治疗新策略；中日友好医院孔旭东教授分享了两性霉素B不同制剂的药学特性与临床应用。
主持嘉宾：曹星玉教授、卢岳教授

本届陆道培医疗细胞治疗学术会在深入而热烈的学术交流中圆满落幕。从基础机制探索到临床策略优化，从技术路径创新到真实世界经验总结，全方位展现了细胞治疗领域蓬勃发展的创新活力与临床转化潜力。在多维度、多层次的学术交流中，不仅深化了对关键科学问题的认识，也为未来诊疗路径的优化提供了更多可能。未来，依托多中心协作与持续创新，细胞治疗有望在更复杂的疾病场景中发挥作用，为更多患者带来新的希望与可能。

文章一：

助力山西医大第二医院和山西中医药大学王宏伟教授和徐智芳教授团队，报道新融合基因并再次验证"三段式融合"耐药机制

论文题目：Novel ligand-binding domain truncated CPSF7::RARA::CPSF7 tripartite fusion confers primary ATRA resistance in atypical acute promyelocytic leukemia

核心发现

• 首次报道新维甲酸受体（RAR）融合伙伴基因CPSF7，进一步拓展了aAPL中融合基因的多样性。
• 再次验证此前由陆道培分子医学团队领衔发现的"三段式融合"基因的重现性，及其对原发ATRA耐药的关键作用。

陆道培分子医学团队的刘红星研究员为本论文的共同通讯作者。

文章二：

与泰安市中心医院刘芹芹主任合作，揭示"两段式融合+顺式突变"耐药新机制。

论文题目：Bipartite NUP98::RARA-E412* fusion with a cis-aligned ligand binding domain truncation mutation in atypical acute promyelocytic leukemia

核心发现

• 报道一种全新发现的发病和耐药机制：即"两段式RAR融合合并顺式截短型突变"导致的APL发病和原发ATRA耐药。
• 研究首次在NUP98::RARA融合的aAPL病例中发现，患者虽然携带的是两段式融合基因，但在融合转录本中同时携带了配体结合结构域的无义突变。
• 异曲同工的致病机理：研究中进一步明确，这个顺式突变直接导致LBD结构域中关键的第12个螺旋结构（H12）发生截短。这种由突变介导的LBD截短机制，在功能上与之前发现的"三段式融合"殊途同归，使白血病细胞彻底失去了对ATRA的敏感性，是另一种导致aAPL发病和对ATRA原发耐药的关键分子机制。

陆道培分子医学团队的陈佳琦博士和周晓苏博士为本论文的共同第一作者，刘红星研究员为主要通讯作者。

这两篇同期发表于国际权威期刊的"姊妹篇"研究，进一步丰富了aAPL的分子遗传学图谱，并系统揭示了新的发病机制及原发ATRA耐药分子基础。相关发现不仅对患者的精准诊断与临床决策具有直接指导意义，也为后续新型治疗策略的研究提供了重要方向。 陆道培分子医学团队近年来联合国内多家兄弟医院，持续推动aAPL领域的研究进展，并积极推动从分子认知走向精准诊疗实践，展现出在该领域的引领性影响力。

两篇论文均可于 《Haematologica》 期刊官网免费下载。

-作者简介-

陈佳琦 博士 河北燕达陆道培医院分子医学室、北京陆道培血液病研究院 吉林大学药理学博士，2017年加入陆道培分子医学团队，主要负责药物基因组项目临床应用及相关研究，复发难治及不典型APL项目组主要成员之一。发表学术论文30余篇，多次于ASH、JSH、KCA、ISLH等国际国内会议进行学术报告和交流。

周晓苏 博士 北京陆道培血液病研究院精准医学中心 副研究员；北京"亦城优秀人才"，中国海洋大学博士、北京协和医学院博士后。博士后出站后加入陆道培分子医学团队，主要从事血液肿瘤分子诊断技术的研发和免疫治疗相关的研究，后转入血液病研究院，负责基因功能和致病机制研究。 中国抗癌协会肿瘤基因诊断专委会委员、北京非公立医疗机构协会检验医学专委会委员等。以第一作者在 Blood, American Journal of Hematology 及 Haematologica 等期刊发表论文数篇，部分成果获期刊封面论文和特邀专家点评。

刘红星 院长 北京陆道培血液病研究院执行院长；陆道培医院病理和检验医学科主任 研究员、检验/病理执业医师。从事临床医师工作 3 年，血液病实验诊断和相关研究工作 23 年。在白血病新分子分型和致病分子机制方面有多项国际原创性新发现或国际领先的研究成果，对血液病的精准诊断和治疗改进有直接的帮助，影响和改写着血液病国际诊疗指南。相关研究成果以通讯/第一作者于 Nature Medicine、Blood、Science Bulletin、Blood Cancer Journal、Amercian Journal of Hematology 等学术期刊发表论文 170 余篇。

这项研究不仅彰显了陆道培分子医学团队在精准医学与分子诊断领域的国际领先水平，更为此类极高危患者点亮了改善治疗的新希望。

聚焦"白血病硬骨头"：罕见且致命的TCF3::HLF阳性B-ALL

TCF3::HLF阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是一种罕见且具有高度侵袭性的亚型。既往研究报道该亚型约占B-ALL病例的1%。在陆道培医院筛查的2136例 B-ALL患者中，其检出率为1.59%（共34例）。

该亚型通过破坏正常的B细胞分化过程，导致细胞退化至不成熟的混合造血状态，患者往往对常规化疗产生强烈的耐药性，历史预后极差。基于其独特的分子与临床特征，在2022年WHO造血与淋巴组织肿瘤分类中，TCF3::HLF阳性B-ALL被正式列为一个独立的疾病实体。

然而，在本研究发表之前，全球文献中关于该亚型的系统性报道仍十分有限，已报道病例总数不足50例，且缺乏基于全转录组测序（WTS）的深入研究，其分子特征与潜在治疗靶点尚未得到充分阐明。

突破测序瓶颈：系统解析关键分子特征

依托强大的全转录组测序（WTS）和靶向测序平台，陆道培分子医学团队对这34名患者进行了"抽丝剥茧"般的基因层级剖析：

• 发现三种融合变异体（Isoforms）：

研究团队精准识别了三种TCF3::HLF融合亚型，并明确Isoform III是Isoform II的选择性剪接产物。而既往的文献中经常错误鉴定Isoform III和Isoform II异构体。

• 识别关键致突变通路（RAS与CD33）：

基因突变筛查显示，在存在突变的患者中，高达85.7%携带RAS通路突变（如NRAS、KRAS等），提示该通路在疾病发生发展中可能发挥重要作用，并为潜在的靶向治疗提供了依据。

• 转录组揭示侵袭性相关分子特征：

全转录组分析揭示，这类白血病之所以凶险，是因为其内部发生了显著的转录重塑，表现为上皮-间质转化（EMT）、异常的凝血激活和免疫失调通路被显著激活。这种"促迁移、促血栓形成"的表型转变，可能解释其高度侵袭性的临床行为。

桥接生命：CAR-T与造血干细胞移植（allo-HSCT）的实战策略

除了基础分子层面的突破，该研究团队还基于长期随访数据（该队列5年总体生存率为35.2%），为临床管理提供了具有重要参考价值的治疗策略：

• 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前实现长期生存的关键治疗策略：

研究数据显示，接受allo-HSCT的患者总体生存率（OS）和无事件生存率（EFS）显著改善（p < 0.0001）。未进行移植的患者预后极差，多数在诊断后早期复发。

• CAR-T细胞疗法可作为移植前的有效桥接策略：

对于该类化疗高度耐药的白血病，尽管单纯的CAR-T治疗难以提供持久缓解，但其在诱导微小残留病（MRD）阴性、促进患者顺利进入移植阶段具有重要作用。在本研究中，11 例患者通过CAR-T治疗达到MRD阴性后，成功在第一次完全缓解期（CR1）进行了移植。

结语与展望

陆道培分子医学团队此次在《British Journal of Cancer》上发表的研究，填补了国际上关于TCF3::HLF阳性B-ALL大规模全转录组和临床综合分析的空白，为这一极高危亚型的个性化诊疗提供了重要依据。

从潜在分子靶点（如RAS通路异常）的识别，到"CAR-T桥接联合异基因造血干细胞移植"治疗策略的探索，该研究为优化该类患者的治疗路径提供了新的思路！未来，团队将继续依托先进的分子诊断技术，以领先的基因组分析实力支持临床精准诊疗，为更多罕见与疑难血液病患者带来切实可及的治疗获益。

陆道培分子医学实验室的陈雪博士和马小丽副主任技师是论文的共同第一作者，刘红星主任是论文的通讯作者。

- 作者简介-

陈雪 博士

陆道培医院分子医学室

北京大学医学部血液学博士，病理/检验执业医师，陆道培医院分子医学室副主管及基因组学分析核心成员。先后负责血液系统遗传病和融合基因项目的临床应用和持续改进工作。分析和总结2万余例融合基因筛查及3000余例急性白血病转录组测序数据，在复杂血液病分子分型领域积累了深厚的实战经验。以第一作者在 Nature Medicine，Blood，Blood Cancer Journal，American Journal of Hematology，Blood Advances，British Journal of Cancer 等国际权威期刊发表学术论文30余篇，累计影响因子175分。多次在中国/美国/日本/韩国 血液学年会，美国人类遗传学年会做学术报告。

马小丽 副主任技师

河北燕达陆道培医院分子医学室

副主任检验技师、助理研究员。2014年加入陆道培分子医学团队至今，先后负责核酸提取、白血病融合基因检测及报告解读工作，在各种类型的标本核酸提取及融合基因检测方面积累较多经验。分子医学室基因组学分析主要成员之一，以第一作者发表过学术论文、曾于日本血液学会年会 （JSH）和国际实验室血液学协会年会（ISLH）等会议进行学术成果展示。

刘红星 院长

北京陆道培血液病研究院执行院长；陆道培医院病理和检验医学科主任

研究员、检验/病理执业医师。从事临床医师工作 3 年，血液病实验诊断和相关研究工作 23 年。在白血病新分子分型和致病分子机制方面有多项国际原创性新发现或国际领先的研究成果，对血液病的精准诊断和治疗改进有直接的帮助，影响和改写着血液病国际诊疗指南。相关研究成果以通讯/第一作者于 Nature Medicine、Blood、Science Bulletin、Blood Cancer Journal、Amercian Journal of Hematology 等学术期刊发表论文 170 余篇。

该研究以2022年最新发布的第五版世界卫生组织造血和淋巴组织肿瘤分类（WHO-HAEM5）和国际共识分类（ICC）指南为理论基础，依托陆道培医院在基因组技术（特别是全转录组测序，WTS）上的领先应用，对超千例B-ALL患者进行了全面的真实世界重分型。这不仅是对国际最新指南的有力验证，更突显了多维整合基因组学诊断在现代白血病临床管理中的重要性。

打破诊断困境："未分型"比例断崖式下降

B-ALL是一种临床和遗传学表现高度异质性的血液恶性肿瘤。传统的细胞遗传学和单一靶点检测手段往往具有局限性，导致大量患者只能被归类为"非特异型（NOS）"，难以获得精准的治疗指导。

在此次研究中，陆道培团队应用了包括全转录组测序（WTS）、融合基因检测、突变分析和细胞遗传学在内的综合基因组学策略，对1,015例连续诊断的B-ALL患者进行了重新分类。研究结果令人振奋：

1、在传统的WHO-HAEM4R分类下，高达 41.9%的患者被归类为"非特异型（NOS）"。

2、应用新的整合基因组学策略后，NOS患者的比例在WHO-HAEM5标准下锐减至 15.9%，在ICC标准下更是降至 11.9%。

这一突破性进展表明，基于WTS的转录组学分析能够成功识别出以往隐匿的亚型（如ETV6::RUNX1-like、ZNF384-rearranged-like 和 BCR::ABL1-like），彻底改变了B-ALL的诊断格局。与传统的细胞遗传学或靶向测序相比，WTS展现出了无与伦比的优势，能够在一个检测中捕获已知和未知的融合基因、隐匿的重排以及定义亚型的表达特征。

精准锁定：基于基因组学的预后与治疗指导

除了提高诊断分辨率，陆道培团队的研究更是将基因组学特征与患者的临床预后和治疗干预深度结合，为精准治疗提供了极其宝贵的指导依据：

01警惕"超高危"分子亚型

多变量分析证实，分子亚型是独立于年龄、微小残留病（MRD）状态和移植干预之外的强效生存预测因子。研究发现，伴有HLF重排和MEF2D重排的B-ALL患者，即使接受了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），在各年龄段均表现出持续的极差预后。这一发现为临床敲响了警钟，提示此类"超高危"患者迫切需要及早引入创新靶向药物或新型免疫治疗策略。

02抓住"移植敏感"人群

与上述超高危亚型不同，PAX5alt亚型患者从allo-HSCT中获得了显著的生存获益。研究指出，尽早进行allo-HSCT能够有效中和PAX5alt带来的内在生物学风险，使其预后得到大幅改善。这为临床医生制定个体化移植策略提供了强有力的基因组学证据。

03揭示新兴高危突变靶点

此外，研究团队还前瞻性地报告了尚未被当前国际指南正式收录、但极具独立分型潜力的新兴高危群体，如伴有IDH1/2突变和ZEB2 Q1072突变的B-ALL。其中，IDH1/2突变表现为独特的成人群体发病、预后极差，并且可能需要探索针对性的IDH抑制剂治疗。而ZEB2 Q1072突变相较于指南提及的H1038R突变，与更高的复发风险相关，提示未来指南修订时应予以高度重视。

陆道培分子医学团队引领转录组整合精准医疗的新范式

该研究发现并正式确立了 TTV::RARA-APL 这一全新的白血病分子亚型。明确这一亚型对于精准诊断、尽快实施有效的治疗方案、挽救患者生命具有重要的临床意义。

无论是WHO-HAEM5新增的多种基因改变亚型（如DUX4、MEF2D、ZNF384重排及PAX5变异等），还是ICC提出的更细化的分类标准，国际指南的演进均深刻反映了"基因组特征决定疾病本质"的现代医学理念。

陆道培医院分子医学团队此次在《Blood Advances》上发表的千例级真实世界研究，强有力地证明了将高通量多组学分析（特别是全转录组测序WTS）纳入常规白血病分类和精准治疗计划中，能够极大消除诊断的模糊性，并直接赋能风险分层与治疗决策。

陆道培医院始终走在血液病精准诊疗的最前沿。未来，团队将继续深耕分子诊断技术，推动前沿发现向临床应用的转化，为更多白血病患者点亮治愈的希望！

本届年会，陆道培医学团队再度以亮眼成绩27项研究成果亮相，其中2项口头报告、25项墙报展示（18篇Poster/ 7篇ePoster），主要围绕CAR-T细胞治疗与造血干细胞移植的协同优化展开，涵盖复发难治性白血病的治疗策略、二次及多次移植方案选择、移植后免疫重建与感染管理、微小残留病（MRD）监测及预后评估、GVHD预防以及罕见血液病的诊疗等多个关键方向，彰显了团队在复杂血液病诊疗领域的持续创新能力与实践积累，入选总数创团队历年新高。

团队两篇口头报告围绕复发难治性血液肿瘤治疗这一国际热点问题，展示了具有临床转化价值的研究成果，吸引了来自欧洲、北美及亚洲多位同行的关注与讨论。

ORAL 1

当地时间3月24日9:36，陆佩华院长作口头报告，分享了杨君芳主任为第一作者，陆佩华院长作为通讯作者，标题为CD7-targeted Chimeric Antigen Receptor (CAR)-T Cell Therapy Shows Good Efficacy and Safety in Refractory/Relapsed Mixed Phenotype Acute Leukemia (MPAL) 的研究。该研究聚焦混合表型急性白血病（MPAL）这一高度异质且治疗棘手的疾病类型，系统回顾了CD7 CAR-T治疗复发/难治MPAL的临床数据，结果显示治疗缓解率可观，且安全性可控。现场专家对该研究在罕见类型白血病中的应用价值给予高度关注，认为其为MPAL治疗提供了新的思路和潜在路径，会后，多位国际同行主动上前深入交流，探讨细节。

ORAL 2

随后，当地时间3月24日9:45，造血干细胞移植科曹星玉主任作为第一作者作口头报告，分享了陆佩华院长为通讯作者，题为"Long-Term Outcomes of Sequential CD7 CAR-T Therapy and Second Allogeneic Transplantation for T-ALL/LBL Relapsed After a Prior Allo-Transplant"的研究。研究聚焦于移植后复发的T系急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤患者，探索了"CAR-T桥接二次移植"这一治疗模式的远期疗效，为这一高危人群提供了新的治疗思路。

两项口头报告均紧扣当前国际关注的"CAR-T治疗与移植策略整合"这一核心议题，体现了陆道培医学团队在CAR-T治疗与移植融合策略治疗复杂难治性血液肿瘤方面的持续探索与实践积累，现场反响热烈，受到与会国际专家学者的广泛关注。

除口头报告外，陆道培医学团队的25项墙报研究亦在大会现场集中展出，涵盖造血干细胞移植策略优化、CAR-T治疗后预后评估、感染管理、免疫重建、罕见病移植等多个方向，展现了团队在真实世界数据积累与临床转化方面的持续深耕，吸引了众多与会者驻足交流。

从入选数量再创新高，到大会现场实现高质量学术发声，陆道培医学团队正逐步完成从"参与国际会议"到"参与国际对话"的转变。中国专家学者在CAR-T与移植结合策略、复杂病例管理等方面积累的经验，正成为全球血液病治疗体系中的重要参考。

未来，陆道培医学团队将继续以临床问题为导向，推动科研与临床深度融合，在更广阔的国际舞台上贡献道培智慧。

该研究在国际上首次报道并全面表征了由细环病毒（TTV）基因组整合所驱动的新型APL（TTV-APL）。这一发现不仅填补了相关领域的空白，更进一步拓宽了医学界对"共生病毒"介导恶性肿瘤的认知范式。

突破背景：从TTMV到TTV的顺藤摸瓜

此前，陆道培分子医学团队已在小细环病毒（TTMV）导致的APL（TTMV-APL）方面取得了一系列国际前沿研究成果，曾在《Blood》等知名期刊发表论文，系统揭示了 TTMV-APL 的临床特征与分子机制。

感染人的指环病毒科（Anelloviridae）病毒主要分为TTV、TTMV 和TTMDV（中细环病毒）三个不同的属。尽管这些病毒在人群中的感染率接近 100%，被视为人类"共生病毒组"的重要成员，但不同个体携带的病毒载量差异显著。通常情况下，人体内TTV的载量显著高于TTMV。

既然在人体内携带量相对低的TTMV能导致白血病，那么载量更高、亲缘关系相近的TTV是否同样具有致白血病潜力？针对这一科学问题，陆道培分子医学团队展开了进一步的探索。

虽然病毒基因组的高变性和复杂为对应的疾病发现和研究带来巨大的挑战，但基于对指环病毒科基因组共性的研究基础，团队通过多中心协作，终于成功鉴定出TTV-APL 病例，并揭示了其与TTMV-APL部分相似，但又有显著不同的疾病特点和致病机制。

研究五大核心亮点

一、独特的临床与流行病学特征与高度偏向儿童发病的 TTMV-APL（中位年龄仅 8 岁）不同，TTV-APL主要见于老年患者。形态学上，TTV 阳性患者的异常早幼粒细胞中可见明显的 Auer 小体，而这在 TTMV 驱动的病例中较为罕见。

二、转录劫持新机制：PU.1 驱动表达在分子机制层面，TTV 通过微同源重组机制将自己的基因组片段整合至人基因组的RARA内含子2中，并与RARA基因形成框内融合。研究确认了致白血病所需的核心整合区域的范围和边界：包括了病毒的完整启动子区和 ORF2的N段编码区。生物信息分析和功能实验证实，整合的TTV启动子区通过劫持髓系转录因子 PU.1驱动TTV::RARA 融合基因表达。而TTMV 通过劫持 RUNX1驱动TTV::RARA 融合基因表达。

三、蛋白质多聚化与致白血病作用团队对病毒编码的 ORF2 进行了深入的生化功能验证。研究证明：TTV-ORF2 组装成稳定的同源四聚体（而 TTMV 形成同源三聚体）；TTV::RARA融合蛋白定位于细胞核并与 RXRA 形成异源二聚体，发挥显性负效应，导致对全反式维甲酸（ATRA）的响应显著减低，从而介导细胞分化阻滞和白血病的发生。

四、白血病风险毒株的进一步锁定前期关于TTMV-APL的研究中已发现仅部分特定毒株具有致白血病的潜能，但风险毒株的序列特征及功能仍待进一步明确。关于TTV-APL的研究进一步确认了这一特点。并且，通过跨病毒属的比对分析进一步发现：所有白血病相关的 TTV 和 TTMV 毒株在 ORF2 的 N 端均共享一个独特的基序，是特定病毒株获得白血病致病功能的关键。这为致白血病风险毒株的序列特征和功能研究提供了进一步的关键信息。

五、令人振奋的靶向药物响应性PML::RARA的APL患者对ATRA的治疗响应具有显著的异质性，给临床诊断和治疗方案的选择带来挑战。本研究证实 TTV::RARA 融合蛋白对 ATRA 具有较高的敏感性。ATRA 能诱导该融合蛋白显著降解，其引发的转录激活响应甚至优于经典的 PML::RARA。这奠定了对于TTV::RARA-APL 患者应立即启动并坚持使用ATRA治疗提供了科学依据。

临床意义

该研究发现并正式确立了 TTV::RARA-APL 这一全新的白血病分子亚型。明确这一亚型对于精准诊断、尽快实施有效的治疗方案、挽救患者生命具有重要的临床意义。

研究团队与致谢

该研究由陆道培分子医学团队发起和主导，国内多家医院参与。北京陆道培血液病研究院周晓苏博士为本文的主要第一作者，宁波大学附属第一医院牧启田教授和秦皇岛市第一医院陈宏伟教授为共同第一作者。北京陆道培血液病研究院刘红星研究员为本文的主要通讯作者，河北医科大学第二医院赵建宏教授和南昌大学第一附属医院张长林教授为共同通讯作者。在此，特别感谢多中心合作专家们的支持和协作，使得这一种常见病毒导致的罕见白血病被发现并揭示其主要的临床特征和分子发病机制。同时特别感谢所有参与本研究的患者及其家属，是你们的信任与合作让这一科学突破成为可能。

2025年，陆道培医疗集团全年完成造血干细胞移植1662例（日均4-5例），继2019年年移植量首次突破千例（1081例）之后，再度刷新国内单中心移植例数纪录。临床数据显示，截至目前陆道培医学团队已累计完成造血干细胞移植逾12000例。

数字的意义不仅仅是规模，其背后承载了病例复杂度，半相合与非血缘移植的常态化进行，高龄、幼龄以及复发难治，罕见、少见病例的持续突破，彰显了陆道培医学团队在移植技术、风险管理等方面的综合实力，"道培"两个字已成为我国造血干细胞移植领域重要的技术高地和患者信赖的生命平台。

高体量背后，是成熟稳定的体系支撑

作为全球重要的造血干细胞移植中心，陆道培医学团队依托多年打磨形成的"道培精准治疗体系"，在诊断评估、供者选择、移植时机把握、桥接策略及移植后并发症管理与长期随访等方面形成系统经验，在保障诊疗安全性同时，支撑更广泛覆盖、更具挑战性的临床实践。

团队以半相合造血干细胞移植为核心技术支柱。数据显示，2025年全年完成1662例移植中，1134例为半相合移植。从整体积累看，团队完成的12000余例移植中，异基因移植占比高达98%，其中半相合移植占70%以上，形成了规模化、体系化的技术优势。2025年，团队实现多项移植年龄的突破：成功为73岁（MDS）、74岁（CMML）、75岁（AML，非血缘移植年龄的再次突破）以及76岁（MDS-EB2，将半相合移植年龄上限再次突破至76岁）患者完成移植，同时成功完成首例三次复发患者双份脐带血三次移植等。依托移植这一平台技术，成功完成了POEMS综合征、IL-10突变炎症性肠病、恶性肥大细胞增生症、先天性纯红细胞再生障碍性贫血等多例罕见、少见病的移植，展现了团队在处理复杂、独特病例时卓越的遗传学解读、个体化治疗方案和多学科协作能力。其诊疗范围覆盖急性白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、遗传代谢病等，涵盖婴幼儿、复杂基础病患者及高龄人群。

此外，集团与中华骨髓库、台湾慈济骨髓库建立了长期密切的合作关系，旗下四家院区：河北燕达陆道培医院（燕达院区）、北京陆道培医院（亦庄院区）、北京陆道培血液病医院（顺义院区）、上海新道培血液病医院（上海院区）均获得中华骨髓库非血缘移植资质，构建起覆盖多区域的移植网络。2025年，陆道培医疗集团在中华骨髓库全国非血缘备案移植医院中非血缘移植例数实现九连冠。

"移植无小事"，陆道培医学团队始终将造血干细胞移植视为一项长期的系统工程，通过精细化的移植后管理，涵盖免疫重建、并发症防控、营养、康复、心理指导及长期随访，构建全流程、全周期、一站式服务体系，不断提升患者的长期生存质量，将体系化优势最终转化为患者切实的生命获益。

技术之外，是人文的温度

此外，陆道培医疗集团深耕人文医疗，自患者决定来院起，系统化的服务支持便同步启动——志愿服务车队往返机场、车站接驳；主任医生联系方式向患者家属开放，确保关键节点、细微变化都能被及时关注和回应；持续通过科普讲座、护理宣教和随访指导，帮助患者及家属理解治疗，让医学决策不再是单向告知，而是共同完成。 

2025年7月，集团引入医务社工部，为患者及家庭提供心理支持与社会资源链接；9月，崭新的病房学校启用，守护治疗中患儿的身心发展与成长尊严；联动公益基金会及社会各界爱心力量，为经济困难患者家庭提供救助支持，缓解治疗带来的现实压力。

这一系列看似细微却持续稳定的举措，共同构成了道培治疗体系中不可或缺的"软基础"，为患者及家庭提供了持续的心理支撑与安全感同时，也为复杂医疗决策的顺利实施创造了条件。

规模、能力与平台同步跃升

2025年，集团移植规模再创新高，并非依赖单点技术突破，而是建立在长期稳定运行的体系能力之上。

2012年，陆道培医疗集团成立，2017年，移植科率先推行"轮值行政主任制度"，为旗下各院区医疗技术规范化、规模化、同质化发展奠定了坚实基础。随后，这一创新管理模式扩展至护理体系，目前旗下各院区（上海院区除外）护理部已全面推行"轮值行政主任制度"。 在平台能力与制度建设的双重支撑下，集团逐年实现跨越式增长：2019年全年造血干细胞移植首次突破千例，达到1081例，成为全球最大的异基因造血干细胞移植中心之一；2020年-2023年持续实现逆势增长；2024年4月19日，成为行业用时最短，达到10000例造血干细胞移植量级的医疗机构。

2024年6月，上海院区开业试运营，进一步增强集团跨区域服务能力，2025年全年完成144例移植。2025年10月，以"大专科引领，小综合支撑"，打造全球最大单体造血干细胞移植中心为目标的燕达陆道培医院新院开业，集团完成新一轮战略扩容，也为应对更多、更高难度的临床需求提供了强大保障。

真正的医疗现代化，是"高度"与"温度"的齐头并进

陆道培院士作为中国造血干细胞移植事业的奠基人，自1964年完成亚洲首例骨髓移植以来，一生致力于推动国内血液病移植技术的发展。从陆道培院士"挽救更多血液病患者"的信念出发，如今，陆道培医学团队已成长为中国血液病领域的中流砥柱，其影响力正稳步扩及全球。

2025年团队通过持续稳定的学术输出参与全球医学对话：在ASH、EBMT、EHA三大国际领先血液学学术会议上，累计有30项研究成果入选交流，系统展现了在移植策略优化、高危患者管理及并发症防控等方面的前沿探索与深厚临床积累。

依托完善的专科化建设、质量控制体系与人才培养机制，加之燕达新院、上海院区等战略扩容布局，陆道培医疗集团正以更体系化、规范化的发展态势，为全球血液肿瘤患者提供稳定可靠的治疗选择，用技术实力与人文守护，陪伴数万个家庭跨越病痛难关、重获新生。

大会由北京陆道培血液病研究院院长、陆道培医院医疗院长陆佩华教授，北京陆道培血液病医院医疗执行院长、北京陆道培血液病研究院常务副院长刘开彦教授，北京陆道培血液病研究院副院长刘启发教授，北京协和医院周道斌教授共同担任联席主席。他们在开幕致辞中一致肯定了青年医师作为学科发展中坚力量的重要性，并勉励大家以临床问题为导向，坚持传承与创新，不断提升诊疗水平。陆佩华院长指出，会议报告内容广泛，最终目标是为患者提供更优治疗方案。刘开彦教授称赞了青年医师报告质量的显著提升。刘启发教授强调了该平台对青年成长的关键作用。周道斌教授鼓励青年医师在实践中思考与突破。开幕式由陆道培医院血液教学主任江岷教授主持。

在随后的学术报告环节中，二十位青年医师依次作了精彩分享，内容前沿且深入。

在苏力教授、王彤教授、卢岳教授、周葭蕤教授的主持下，河北燕达陆道培医院刘怡君首先报告了《核心结合因子相关AML（CBF-AML）精准诊疗研究进展》。接着，张琼洁汇报了《伴t(8;16)(p11.2;p13.3)/KAT6A::CREBBP的AML病例汇报并文献复习》。孙柏青分享了《异基因造血干细胞移植治疗NUP98重排急性髓系白血病的预后分析：一项为期4年的单中心队列研究》。随后，北京陆道培医院张娜介绍了《髓系肉瘤(MS)诊治进展》。

在刘贵建教授、宋岩教授、赵玮教授、卢岳教授的主持下，北京陆道培医院陈曼报告了《造血干细胞移植后CMV感染及来特莫韦预防的免疫监测》。河北燕达陆道培医院王东出分享了《评估CD19 CAR-T治疗后免疫状态权重的细胞因子评分系统的建立与验证》。赵慧芳汇报了《超多色质谱流式细胞术检测健康成人精细化免疫细胞亚群的初步研究》。胥方解读了《聚焦中国特色2025 CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南更新》。

在李新教授、吴祁生教授、李君惠教授、唐菲菲教授的主持下，河北燕达陆道培医院刘铭分享了《RNA-seq 监测多发性骨髓瘤 MRD 的高灵敏和预后价值》。王羡报告了《噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的分子诊断及研究进展》。王昀作了《Allo-HSCT治疗伴TCF3::PBX1阳性的儿童急性B淋巴细胞白血病单中心回顾性分析》。张雪双汇报了《Allo-HSCT治疗ZNF384-r急性白血病的预后分析-单中心研究》。

在曹星玉教授、张建平教授、吕范永教授、于桐桐教授的主持下，北京陆道培医院赵玮报告了《脐带血干细胞作为第三方细胞在二次造血干细胞移植中的辅助作用》。苏云超分享了《贝林妥欧单抗治疗 Allo-HSCT后EB病毒感染和PTLD》。姚亚坤作了《血管免疫母细胞T细胞淋巴瘤，伴肿瘤性T细胞EBV感染——病例汇报》。河北燕达陆道培医院马秀娟汇报了《Allo-HSCT后弓形体再激活13例临床特征分析及血清弓形体抗体调查》。

在赵艳丽教授、高峰教授、伍平教授、徐磊教授的主持下，北京陆道培血液病医院韩瑞雪报告了《原发性骨髓纤维化合并动、静脉血栓栓塞症初步施行Allo-HSCT治疗一例报告》。郝凯慧分享了《合并严重肺部感染及肝损伤的VSAA成功Allo-HSCT案例报告》。北京陆道培医院付怡伟作了《一例难治性溶血背后真相的揭示》。河北燕达陆道培医院王红汇报了《Allo- HSCT供者源急性白血病复发类型转换一例报告及其机制思考》。

会议期间还举行了"移战到底——陆道培血液移植青年医师研讨会2025年度颁奖典礼"，表彰了在临床病例分析与思辨中表现突出的青年医师。

本次学术会内容覆盖了血液病从基础研究、精准检测到临床治疗与并发症管理的全链条，充分展现了陆道培医疗集团青年医师团队的风采与多学科协作的深厚积淀。作为陆道培学术体系的重要青年品牌，该会议为青年人才提供了宝贵的展示与交流平台，必将持续为血液病学科的创新与发展注入新的活力。

在此次会议上，中国陆道培医学团队共有27项研究成果入选，其中包括4项口头报告、21项墙报展示及2项线上发表，展现出中国在血液病研究与临床实践中的突出贡献。

口头报告环节被视为ASH年会的重点，通常代表该领域具有临床转化潜力的前沿研究方向。陆道培团队此次入选的4项口头报告中，有三项获选"2026 Highlights of ASH"  —— 这是ASH对年度最具创新性和影响力研究成果的高度认可。

陆佩华院长口头报告了两项研究成果，一项是题为《CD7-targeted CAR-T cell therapy showed a high efficacy for 30 patients with relapsed or refractory central nervous system T-cell lymphoblastic leukemia/lymphoma》（摘要号：1039）的研究，首次系统证实CD7 CAR-T在此类患者中可实现高缓解率且神经毒性可控，为中枢神经系统受累的T-ALL/LBL治疗提供了关键新方向。

另一项标题为《CTD402, allogeneic anti-CD7 CAR t-cell, in relapsed or refractory (R/R) t-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoblastic lymphoma (T-ALL/LBL) - report of clinical outcomes at the recommended phase 2 dose (RP2D)》 （摘要号：1042），针对异体抗CD7 CAR-T治疗复发难治性T-ALL/LBL的研究，，报告了其在推荐二期剂量下的临床结果。该研究是目前国际少数基于大样本的系统性评估，为这一高危人群提供了新的治疗路径，引起与会专家广泛讨论。

此外，柳喜洋副主任医师还报告了全球首项评估IL-6敲减型抗CD19 CAR-T细胞治疗原发/继发中枢神经系统淋巴瘤的临床试验，初步结果显示出良好的安全性与有效性。另一项研究则首次全面描绘了高危白血病TCF3::HLF阳性B-ALL的分子图谱与治疗反应特征，为该类疾病的精准分型与治疗提供了重要依据。

除口头报告外，团队还通过21项墙报展示了在多靶点CAR-T、CD7 CAR-T大样本真实世界数据、移植后CMV/EBV精准防控、TP53、CEBPA、SET::CAN 等高危分子分型、GVHD与感染免疫监测模型、16色全光谱流式MRD检测体系、婴幼儿白血病、Burkitt淋巴瘤等极高危人群治疗方面的多项成果，体现了其在血液病全病程管理中的系统布局与科研积累。

与会期间，陆道培医疗团队与各国学者进行了广泛交流。其研究成果不仅展现了团队在CAR-T治疗、造血干细胞移植及精准诊断等领域的综合实力，也为全球血液学诊疗体系的发展提供了来自中国的重要临床数据与经验。

未来，陆道培医学团队将继续围绕患者需求，深化前沿技术探索与临床转化，助力提升血液病治疗水平。

团队与合作

本研究同时是陆道培分子医学团队与哈医大二院联合培养博士研究项目的重要成果。哈医大二院的任雨悦博士与陆道培医院的刘铭、房建成为共同第一作者；王巍主任（哈医大二院）与刘红星主任（陆道培医院）为共同通讯作者。陆道培分子医学团队主要承担了实验设计、RNA测序与生物信息学分析工作，哈医大二院团队主要承担了患者临床资料分析与论文撰写，充分展现了两院在科研协同与人才培养方面的紧密合作。

研究亮点

更准确的肿瘤细胞标签序列鉴定：基于免疫球蛋白（IG）基因序列的MRD分析依赖于肿瘤特异性的IG标签序列的准确鉴定。但由于MM肿瘤细胞的IG基因通常具有较高的体细胞突变（SHM）率，这会导致对相当比例的患者，可能会发生IG标签序列鉴定错误，从而导致MRD监测的靶标和结果错误。而本研究新建立基于优化的RNA-seq实验流程分析IG基因序列的方法，可以完全避免 SHM 的不利影响，从技术原理层面保证了 IG 标签序列的准确鉴定。

更高的检测灵敏度保障：虽然目前多种基于DNA水平的靶向IG测序的MM-MRD检测方案也经常宣称可做到10-5~10-6检测灵敏度，但由于技术原理的限制和SHM的不利影响，事实上几乎都难以稳定做到。本研究新建立的RNA-seq实验流程利用了 IG 基因在 MM细胞中超高表达的特点，并且可以完全克服SHM的不利影响，因此可稳定实现高达10-5（IGH）~10-6（IGK/L）的MRD检测灵敏度。

多维度信息整合分析：本研究新建立的RNA-seq分析流程，不仅分析MM肿瘤细胞的IG标签序列，还可获得更全面的全转录组的基因表达信息，可评估MM细胞转录特征与免疫微环境状态，提供更丰富的分子层面信息。

更好的预后指导价值：新方法对MM-MRD的分析准确性和检测灵敏度都有更好的保障，可有效减低错误的监测导致的误读误判和由于检测灵敏度不足导致的假阴性结果。因此基于新方法的MM-MRD检测结果可以更好地反应治疗效果和预测复发风险，为临床疗效评估与风险分层管理提供更精准的检测指标。

该研究成果体现了陆道培分子医学团队在血液病检测技术领域的持续创新能力，同时展示了一项新的与合作院校在博士合作培养与转化医学研究方面的成功范例。陆道培分子医学团队将持续深化高通量测序、基因组分析、单细胞组学与液体活检等前沿技术在白血病、骨髓瘤及移植后并发症中的应用研究，助力血液病精准诊疗的临床实践。

共同第一作者：刘铭 陆道培医院分子医学室 分子病理医师

                         房建成 陆道培医院分子医学室 生物信息工程师

共同通讯作者：刘红星 北京陆道培血液病研究院执行院长、陆道培医院病理和检验医学科主任

新院启航：承志于心，启新于行

上午10时，开业仪式在庄严的院歌与院训诵读中拉开帷幕。三河市政府领导、行业协会代表、投资方、学界同仁及社会各界嘉宾齐聚一堂，共同见证这一历史性时刻。

三河市副市长邱小曼在致辞中表示，河北燕达陆道培医院是京津冀地区血液病诊疗的亮眼名片，新院的落成实现了服务能级、硬件设施与诊疗环境的全方位跨越。市委、市政府将继续支持医院发展，营造更优医疗环境。

香港浸会大学校董会主席黄英豪在缅怀陆道培院士仁心济世精神的同时，宣布香港浸会大学将与陆道培医疗集团开展战略合作，计划在联合研究、人才交流培养、临床科研及国际合作等多个层面深入协作，共同提升在血液病与细胞治疗领域的全球影响力。

中国民族卫生协会会长颜晓文指出，新院的落成只是道培事业的新起点，道培的核心竞争力在于医疗技术与创新，已实现全球范围的领先突破。他勉励全体道培人牢记陆院士教诲，以技术创新为引擎，更好地救治病人。

陆道培医院医疗院长陆佩华动情分享了新院运行三个月来的成就，细数了众多"第一"。她表示，河北省、廊坊市、三河市三级领导此前考察时对医院工作给予充分肯定。她承诺将永远铭记院士教诲，坚持"一切为了患者"，为打造"百年道培"贡献全部力量。

陆道培医疗集团创始人回顾了医院十三年来的发展历程，强调新院"起航"外观设计由全院同仁共同投票选出，象征着全体道培人的共同梦想。他指出，这座生命之城的灵魂在于"永不麻木的大爱、不可移植的尊严、以及不能被议价的正直、勇气与信念"。

谷业迪院长介绍了新院建设历程，系统回顾了自2021年5月筹建办公室成立至新院正式开诊，完成最后一位患者平安转运，标志着新院搬迁工作圆满收官，并动情表示，每一位道培人所参与的不仅是陆道培医疗的成长，更是一份足以改写中国血液病学历史的伟大事业！

在热烈的掌声中，与会嘉宾共同为新院标识揭幕，标志着燕达陆道培医院正式开启新篇章。

追思院士：初心不忘，精神永续

开业仪式后，陆道培院士追思会在同一场地庄重举行。全体人员通过追思短片回顾了陆道培院士光辉的一生，缅怀他为中国血液病事业建立的卓越功勋和高尚医德。

陆佩华院长在追思发言中表达了对父亲深切的思念，她表示，"陆道培"三个字已超越一个姓名，镌刻在中国血液病发展史上，成为一个品牌与崇高的事业象征。陆院士的精神将在那些被挽救的生命、被启迪的思想以及由他推动的医学进步中永续长存。

陆院士的第一位博士后刘开彦教授分享了陆院士治学严谨的点点滴滴，通过经典病例展现了陆院士见微知著的临床智慧。他希望同道们继续同心同行，将陆院士的学术精神永远传承。

移植科轮值主任赵艳丽代表医疗团队庄严承诺，必将继承院士遗志，坚守这方院士深爱的土地，用毕生精力延续其奋斗一生的事业，让更多患者重获新生。

爱心苗圃健康援助中心孙映辉女士代表康复患者及家属，献上由病友亲手制作、寄托着感恩与怀念的花束。她引用病友的话表达心声："感恩陆院士，让我们相信，哪怕基因里藏着命运的诅咒，人类依然可以用科学和仁心改写结局。"

追思会现场还播放了一段借助AI技术生成的陆院士视频，通过跨越时空的对话，让与会者再次聆听院士熟悉的声音与殷切嘱托。

活动最后，全体人员有序移步至医院南侧入口处的陆道培院士雕像前敬献鲜花，表达对院士最崇高的敬意与最诚挚的哀思。

以崭新院区为载体，以薪火相传的道培精神为指引，陆道培医疗团队将在追思与感念中汲取力量，于传承与新生中启航未来，让"陆道培"三个字继续成为血液学道路上最温暖的灯塔。

研究背景

CD7 CAR-T细胞治疗在复发/难治性（R/R）急性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）中取得了令人瞩目的疗效，但由于其靶向T细胞抗原CD7，在CART后是否会引起T细胞的缺失而导致的严重免疫缺陷，始终令人担忧。而迄今为止，没有明确临床数据的给以相关解读。

研究方法

本研究比较了60例接受CD7 CAR-T（NS7CAR-T）治疗的R/R T-ALL/LBL患者与60例接受CD19 CAR-T治疗的R/R B-ALL患者，CAR-T治疗后短期的感染发生率及免疫细胞亚群变化。观察时间为自CART细胞输注起，直至进行同种异基因造血干细胞移植（HSCT）或最长随访3个月。

研究结果

结果显示，两组总体感染率差异无统计学意义（36.67% vs. 24.56%，p=0.24），但CD7 CAR-T组早期免疫效应细胞相关血液毒性（ICAHT）Ⅲ–Ⅳ级发生率显著高于CD19 CAR-T组（33.9% vs. 16.7%，p=0.03）。输注后分析发现，CD7(+) T细胞明显减少，而非CAR-T来源的CD7(-) T细胞显著上升，其比例在第28天中位值达84.4%（范围：22.1%-99.9%）。同时，随着CD7(+) NK细胞的清除，CD7(-) NK细胞几乎完全占据主导地位。

结论

研究表明，CD7 CAR-T治疗虽然清除了CD7(+) T细胞，但并未导致短期感染率升高。非CAR-T来源的CD7(-) T细胞和NK细胞可以迅速扩增与补位，维持免疫系统平衡。这一结果提示，CD7 CAR-T与CD19 CAR-T因作用靶点所属谱系不同而呈现出独特的免疫重建机制。

作为国际公认的T细胞恶性肿瘤治疗前沿领域，CD7 CAR-T疗法长期面临"有效但免疫缺陷风险较高"的临床顾虑，这项研究为全球同行提供了大样本、系统性的CD7 CAR-T免疫重建分析数据，为T系白血病/淋巴瘤的精准治疗和免疫管理提供了坚实的科学依据，对制定CD7 CAR-T治疗后的综合管理策略（包括感染防控、免疫监测和移植时机）具有现实指导意义。同时，也标志着陆道培医学团队在T细胞恶性肿瘤免疫治疗领域的持续引领与创新实践。

未来，陆道培医院将持续深耕CAR-T细胞治疗领域，深入探索其与造血干细胞移植、抗体药物及小分子靶向药物的联合治疗策略，致力于推进个体化、精准化的治疗路径，惠及更多国内外患者，切实提升其生存质量与长期预后。

作者简介

主任医师，血液学博士。擅长各种良性恶性血液病的MICM（形态、免疫分型、染色体、融合基因、基因突变）综合诊断，并根据相应结果进行危险度分层分层，给以相应个体化治疗。擅长恶性血液病治疗，特别是各型白血病、淋巴瘤、骨髓瘤的化疗、靶向治疗和CAR-T治疗。在复发/难治恶性血液病方面积累大量经验，参考国际最新药物和免疫疗法，为患者制定个体化治疗方案。擅长急性早幼粒细胞白血病的治疗，无论是初治还是复发均有大量成功经验并发表相关文章。擅长自体移植治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤。

研究背景

复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，尤其是伴有髓外病灶、中枢神经系统（CNS）侵犯或高危遗传学异常的患者，预后极差。B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞治疗为这类患者带来了新的治疗希望，但传统单链可变片段（scFv）构建的CAR-T疗效受抗原丢失、免疫原性和细胞持久性限制。本研究评估一种新型双纳米抗体（dual-VHH）BCMA CAR-T细胞的安全性和疗效。

研究方法

研究共纳入27例复杂/高危的R/R 浆细胞肿瘤患者，其中包括22例多发性骨髓瘤，4例浆细胞白血病、1例间变型浆细胞瘤。其中，11例伴多发髓外病灶（含3例CNS侵犯）及11例高危遗传学异常患者（如TP53突变）。患者接受1×10^6/kg（范围0.3–2×10^6/kg）剂量BCMA CAR-T细胞静脉回输。主要终点为总缓解率（ORR）及安全性，次要终点包括缓解深度、缓解持续时间（DOR）、无进展生存（PFS）、总生存（OS）。

研究结果

结果显示，BCMA CAR-T细胞输注后3个月的总体缓解率（ORR）达到100%，深度缓解率（CR+VGPR）81.5%，中位缓解(DOR)持续时间11个月（2-36个月）。高危遗传学患者3个月CR率72.7%，1年PFS 65.5%，3例CNS患者均缓解，其中2例达CR，间变型浆细胞瘤患者经治疗后骨髓MRD转阴，肿瘤显著缩小，运动功能恢复。

安全性方面，该治疗的不良反应主要为低级别细胞因子释放综合征（CRS）和轻度神经毒性，主要并发症为感染，可通过积极干预得到管理。

结论

双纳米体的BCMA CAR-T疗法在治疗多线治疗后难治复发的浆细胞肿瘤患者中显示出很好的治疗效果和安全性，特别是在高危患者，包括伴有髓外病灶、高危细胞遗传学异常、浆细胞白血病及间变型浆细胞瘤的患者中表现出良好效果。该研究为优化BCMA CAR-T治疗策略、改善浆细胞肿瘤患者长期预后提供了有力证据。

作为国内最早涉足BCMA CAR-T治疗的中心之一，截止目前，陆道培医疗团队已完成百余例BCMA CAR-T临床应用，在髓外病变、中枢神经系统侵犯以及多线复发患者中，积累了丰富的临床实践经验。本次发表的临床研究数据进一步验证了纳米抗体BCMA CAR-T的显著优势，为制定更为精准的临床治疗方案提供了有力支持。

未来，陆道培医院将持续深耕CAR-T细胞治疗领域，深入探索其与造血干细胞移植、抗体药物及小分子靶向药物的联合治疗策略，致力于推进个体化、精准化的治疗路径，惠及更多国内外患者，切实提升其生存质量与长期预后。

该研究成果标志着白血病病毒病因学领域的一项重要进展，扩展了我们对白血病致病机制的新认识，对这一组新发现的白血病的正确诊断和治疗有直接的帮助，也为未来针对性的诊断技术和治疗方案的优化提供了新的方向。

APL通常由PML::RARA融合基因驱动。由于中国专家的卓越贡献，已经使经典型的PML::RARA-APL由最凶险的白血病成为首个可以通过无化疗（全反式维甲酸ATRA+砷剂）为主的治疗获得超过 90% 治愈率的白血病类型。然而，近年来研究发现，在人群中广泛携带的TTMV病毒，也可在特定情况下导致APL，即TTMV::RARA-APL，但其临床与生物学特性和发病机制一直未被揭示。

自TTMV::RARA-APL被报道以来，陆道培分子医学团队一直着力于这一种新发现的白血病的实验诊断、临床特征和分子机制研究，并发起和组织涵盖由30多家单位的70多名专家参与的多中心协作网络。本次发表的研究成果共纳入了来自多中心的29例TTMV::RARA-APL患者，结合陆道培医院的白血病队列数据，系统揭示了这一组疾病的：临床流行病学特征、实验室检查、临床表现和治疗反应特点；通过病毒序列和进化分析，初步揭示了具有致白血病风险的TTMV毒株的序列和流行病学特征；通过基因组分析和实验验证，解析了从病毒基因片段整合到融合蛋白致病的关键分子机制；基于这些发现，首次绘制出TTMV导致APL的 "分子致病机制模型"。

01临床流行病学和疾病特点

TTMV::RARA-APL患者的细胞形态、免疫表型均与经典型PML::RARA-APL相近。但TTMV::RARA-APL主要发生于儿童，并且是继 PML::RARA之后第二常见的 RAR 融合类型。临床主要特征：13.8%（4/29）的患者以髓系肉瘤发病，6.9%（2/29）的患者以髓系肉瘤+APL发病，有更高的骨髓坏死、CNSL和髓外病变发生率；部分患者可通过ATRA+ATO为主的治疗或化疗获得长期缓解，但总体早期复发率较高，易发生ATRA和化疗继发耐药。部分患者对维奈克拉联合方案显示出良好疗效（10/12），造血干细胞移植对部分患者有益，但整体预后仍需更多探索。76.9%的患者伴有表观遗传调控基因突变（如ARID1A/B、TRRAP、HIST1H1B/C等），32.0% 的患者有累及 17q10/TP53缺失的核型异常；24%的患者有 7q22 异常。

02病毒流行病学分析

通过对患者来源TTMV序列与全球数据库比对，发现：大部分APL相关的TTMV病毒株不属于已定义的38个TTMV种，属于尚未被定义的病毒种；儿童与成人患者的病毒株分布存在差异，提示可能存在复杂的病毒-宿主互作机制。

03病毒导致白血病的分子机制

本研究发现，TTMV的基因组片段以微同源重组机制整合到人基因组中，整合位点始终位于RARA基因内含子2。不同患者中整合的TTMV基因组片段长度不一，均未包括完整的TTMV基因组。本研究明确了TTMV的核心整合区域：包括病毒启动子区和ORF2的N端，约510 ~ 610 bp的连续序列。并进一步明确病毒启动子中通过RUNX1结合基序劫持髓系原始细胞优势表达的 RUNX1 来启动融合基因的表达，同时解释了致病毒株的髓系细胞的趋向性。TTMV::RARA融合蛋白最少需保留TTMV-ORF2的N端56个氨基酸，介导形成同源三聚体。TTMV::RARA融合蛋白可被ATRA部分降解，对ATRA有剂量依赖性响应，但其转录激活能力弱于野生型RARA。已在临床病例中观察到，这些患者虽然初诊时通常对ATRA和其他化疗有治疗反应，但易快速累积耐药突变。

04展望

TTMV::RARA-APL的发现提醒我们：对形态疑似APL但PML::RARA阴性患者，尤其是儿童，应筛查TTMV::RARA；由于常规融合基因的分析不包含分析病毒序列，导致该类融合基因的分析困难，因此很多病例未被正确诊断。这提示临床医生在面对疑似 APL 但未检测到常见融合基因的病例时，应提高警惕，进行进一步检测分析。

该研究不仅为TTMV::RARA-APL的临床管理提供依据，也为病毒介导的白血病发生机制研究提供了范例，未来有望推动针对病毒整合环节的干预策略或免疫治疗开发。

这项具有里程碑意义的研究由陆道培分子医学团队发起和主导，共有来自全国34个署名机构的71名专家参与。该研究体现了中国血液学专家的团队合作精神，也进一步加强了我国在精准血液病诊疗与病毒肿瘤学领域的国际影响力。

陆道培分子医学团队周晓苏博士、陈佳琦博士和中山大学附属第一医院唐燕来医师是论文的共同第一作者，陆道培医院陆佩华院长、陆道培血液病研究院刘红星院长是论文的共同通讯作者。

- 作者简介-

周晓苏 博士
北京陆道培血液病研究院精准医学中心，细胞生物学实验室负责人
中国医学科学院博士后；中国海洋大学博士博士后出站后加入陆道培分子医学团队，主要从事血液肿瘤和免疫治疗相关的免疫微环境研究及分子诊断技术的研发，后转入血液病研究院精准医学中心，负责单细胞测序及血液肿瘤基因功能和致病机制的研究。建立了支撑关键机制研究（包括融合基因功能解析、血液肿瘤细胞模型建立、药物敏感性测试等）的核心实验技术平台与细胞模型体系，为团队在 APL 发病机制和精准诊疗领域的持续创新奠定了坚实的技术基础。于 Blood 等学术期刊发表论文 30 余篇。

陈佳琦 博士
燕达陆道培医院分子医学室，北京陆道培血液病研究院
吉林大学药理学博士，2017年加入陆道培分子医学团队；主要负责药物基因组项目临床应用及相关研究；复发难治及不典型APL项目组主要成员之一，主持开展APL精准诊疗系列讲座；发表学术论文30余篇多次于ASH、JSH、KCA、ISLH等国际国内会议进行学术报告和交流。中国中西医结合学会医学检验专委会分子诊断专委会委员， 血液系统疾病实验诊断专委会委员；中华药理学会会员，中华药学会会员，中国抗癌协会会员；中国非公立医疗机构协会病理学专委会委员；北京卫生法学会医疗机构合规与法务专委会委员。

陆佩华 院长
北京陆道培血液病研究院院长；陆道培医院医疗院长
毕业于北京大学医学院，在美国内布拉斯加医学中心完成住院医，毕业于美国斯坦福大学血液及肿瘤专科，美国肿瘤以及血液病专科协会认证的血液及肿瘤专家，具有美国血液病专科医生，肿瘤专科医生执照以及中国行医执照。

首都医科大学肿瘤学系第四届系务委员会委员；中国非公医疗机构协会第一届常务理事；中国非公立医疗机构协会血液病专业委员会优秀主任委员；中国非公立医疗机构协会生物技术与细胞应用专业委员会常务委员；中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会委员；中国临床肿瘤学会（CSCO）抗白血病联盟专家委员会常务委员；中国抗癌协会第一届血液病转化医学专业委员会常务委员；北京医学教育协会第七届理事会理事；医学界价值医疗泰山奖2021年度医疗管理奖获得者；荣获德医双馨"2021人民好医生年度人物"。

刘红星 院长
北京陆道培血液病研究院执行院长；陆道培医院病理和检验医学科主任
从事临床医师工作 3 年，血液病实验诊断和相关研究工作 22 年，以通讯/第一作者发表学术论文 160 余篇。在白血病新分子分型、经典型/不典型 APL 关键发病和耐药机制、FLT3长度突变发生机制和精准分型、家族性噬血细胞综合征基因突变、白血病融合基因图谱、融合基因家族分类和致病性判读等方面，有多项国际原创性新发现或国际领先的研究成果，对血液病的精准诊断和治疗改进有直接的帮助，影响和改写着血液病国际诊疗指南和专家共识。

十三载春秋，是学术的深耕，也是公益的坚守；无数个日日夜夜，是医者与患者并肩的故事，也是大爱与善行的传递，舞台之上，旋律和歌声之外，更有感动与希望。

晚宴以东方交响乐团带来的弦乐四重奏《爱的致意》《哈巴涅拉》拉开序幕。随后，灵动女生组合、青年小提琴演奏家高参、维吾尔族音乐人艾尔肯与舞者阿依古丽、歌唱家王晓鸽及多傲迪迪艺术剧团分别为在场观众带来了精彩纷呈的节目，观众在掌声与欢呼中，感受艺术与生命交汇的温暖力量。

在晚会的公益环节，一部记录了三位"脱白"康复者涅槃重生故事的纪录片，娓娓道来了他们生命的坚韧与希望，让在场每一位嘉宾都深受感动，这段故事也成为了今夜最温暖的注脚。

陆佩华院长率领医疗核心团队上台。今年，我们敬爱的陆道培院士永远地离开了我们，但他留下的，是一片浩瀚璀璨的医学星河！他毕生践行"挽救更多血液病患者"的信念，如同不灭的灯塔。如今，陆道培医疗团队正坚定地传承着院士的精神火炬，步履不停，将仁心与大爱持续传递。

晚宴最让人动容的，是道培天使合唱团的登场。这群曾经与血液病抗争的勇士，年龄最大的19岁，最小的仅4岁。移植时间最长的已有8年，最短的也有9个月。他们带来的歌伴舞《亲爱的你啊》和与道培医护合唱的《不要慌，太阳下山有月光》，将晚会推向了高潮，观众们的掌声，夹杂着泪水，也夹杂着由衷的敬意。

随后，北京开国将军后代合唱团青年团带来的《灯火里的中国》《追寻》，让温暖与希望在每个人心中闪烁。

善行长卷不终笔，道培星河永明。在医学与公益的道路上，陆道培医疗集团与社会各界携手，汇聚的爱心与坚持，让十三载的善行从未孤单，让无数生命得以照亮。慈善晚宴虽然结束了，但由此生发的爱与善意，将在更长的岁月里延续。愿你我成为光的导体，把心中的微光汇聚成照亮生命的星河，用无尽的爱点亮更多人的未来。

本届大会特邀北京大学人民医院黄晓军院士、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、北京陆道培血液病研究院陆佩华教授共同担任大会主席，北京陆道培血液病研究院刘开彦教授、北京陆道培血液病研究院刘启发教授、北京协和医院周道斌教授共同担任大会执行主席，北京陆道培医院江岷教授担任大会秘书长。

吴德沛教授在致辞中深切缅怀陆道培院士对中国血液病事业的奠基性贡献，并表示陆道培血液病学术大会已成功举办十三届，成为我国血液学界具有广泛影响力和国际知名度的重要学术品牌。胡豫教授表示，当前血液学领域发展迅速，精准医疗、免疫治疗和人工智能等技术正深刻改变临床实践，但个体化治疗尤其是难治复发患者仍面临重大挑战。陆佩华教授表示，陆道培医疗集团在2024年完成异基因造血干细胞移植1470例，临床与科研成绩显著。今年燕达新院区已顺利完成搬迁，标志着集团发展进入新阶段。马军教授回顾了中国血液学发展历程以及取得的卓越成绩，表示中国学者在老、中、青三代学者的传承与协作下，已经实现了从跟跑、并跑到部分领域领跑的跨越，对此我们深感自豪。刘开彦教授表示，本次会议汇聚国内外领域内顶尖专家，讲者阵容充分体现了大会的高水准与前沿视野，相信每一位参会者都将从中获益匪浅。

大会首日主会场，来自国内外的顶尖专家聚焦血液病与造血干细胞移植领域的前沿进展，带来一系列高水平学术报告。从免疫调控，到移植并发症管理；从复发难治性白血病的精准策略，到CAR-T与细胞治疗的新格局；从淋巴瘤新药到女性患者全生命周期健康管理，次日分会场板块围绕造血干细胞移植的前沿，造血干细胞移植的相关合并症及护理、血液病的免疫治疗、血液病检验、淋巴瘤&骨髓瘤等主题展开更加专业的探讨，热点与亮点交相辉映，基础与临床深度融合，创新与规范同频共振。

与会专家表示，这些精彩的报告不仅展示了中国血液病学的最新进展，也为临床医生提供了宝贵的诊疗参考，这种高水平、跨地域的深度交流与思想碰撞，不仅展现了血液学领域的蓬勃活力，更为推动全球血液病诊疗水平的提升注入了新的动能。

第十三届陆道培血液病学术大会在热烈的学术交流与深厚的同仁情谊中圆满收官。与会专家们深耕细作的报告、求真务实的讨论，以及众多一线临床与科研工作者孜孜不倦的求知热情，共同绘就了一幅中国血液病事业蓬勃发展的生动图景。我们坚信，通过这样的深度碰撞与持续协作，血液病的诊断与治疗必将不断迈向精准化、个体化和系统化的新阶段，最终惠及更多患者，为提升中国乃至世界血液病诊疗水平贡献坚实的"道培力量"与东方智慧。

本届病友会以"因爱展翼•新生启航"为主题，融合医学与人文、温情与专业，来自五湖四海的康复病友、血液肿瘤领域临床专家以及长期关心支持血液病医疗公益事业的社会各界爱心力量齐聚一堂，从康复者的亲身讲述，到医生视角的专业解析；从企业带来的"白血病复发险"首发，到造血干细胞捐献者与受助家庭跨越血缘的重逢……这些看得见的努力背后，是一份份看不见的坚持与信念。

医患同心，点亮希望之光

一段来自全国各地无法亲临现场的康复病友的祝福视频，为活动拉开序幕——那些熟悉又坚定的面孔，他们有的移植3年、5年甚至更久，曾经同样经历病痛洗礼，他们的每一句祝福都饱含着"过来人"的力量，将鼓励与信心传递给现场及线上观看直播的病友们。

在一段温暖真挚的开场问候中，第二届培爱血液病病友会正式拉开帷幕。卢岳主任和病友代表作为本次活动主持人向大家送上深切的问候与祝福。

随后，陆道培医院医疗院长陆佩华院长登台致辞：感谢大家在盛夏时节相聚燕达陆道培医院新院区。你们从全国各地奔赴而来，这份信任与托付，是对我们莫大的支持与鼓励，每一位康复者坚毅的面庞、每一个家庭真挚的笑容，都是医患同心、共克病魔的真实写照。新院区的落成，是硬件设施的升级，更是"以患者为中心"的初心延续。陆道培医疗集团将始终坚守这份初心，持续以先进的医疗技术与人性化的医疗服务，为广大血液病患者保驾护航。

陆院长最后深情祝愿，愿潮白河畔的清风为大家拂去一路风尘，愿道培医院成为承载信心与希望的港湾。我们也期待，在今后的日子里，继续与大家携手同行，共同见证更多生命的奇迹。

燕达陆道培医院运营院长谷业迪首先为大家介绍了新院区的先进功能规划与人性化设计理念，展现了医院在为血液肿瘤患者打造更加温暖、高效治疗环境方面的持续努力与不断实践。

因爱重生•生命故事汇——真实的力量

"因爱重生•生命故事汇"环节，大家分享了自己的生命故事。张弦主任、周葭蕤主任、曹星玉主任、杨君芳主任担任本环节主持，并从专业视角出发，为大家解析背后的治疗策略与关键转折，帮助更多患者和家属了解科学精准的诊疗、医患间的信任协作，是穿越艰难险阻、走向新生的重要力量。在生命故事分享结束后，大家共同欣赏了病友带来一曲深情动人的《梦里花》独唱。

医企同心•为爱续航——构建全方位支持网络

陆道培医疗集团始终关注患者全生命周期的支持，"医企同心•为爱续航"环节聚焦患者康复路上的实际需求与保障。孙瑞娟主任、熊敏主任担任本环节主持。河北医科大学第二医院生殖医学科赵志明主任，为血液病患者及家属详细讲解备受关注的生育力保存问题。更有君龙人寿总经理助理赵建林现场发布白血病复发险——一份面向"带病体"的白血病复发专项保险，旨在用保险的方式为患者康复之路提供更多保障，减轻后顾之忧。

随后的"多方共话：创新支付•药物可及"环节，在淋巴瘤之家创始人顾洪飞的主持下，陆道培医院移植科主任赵艳丽、君龙人寿健康险部副总郑俊杰、凯信远达全球首席商务官兼中国公司总经理黄海、康复患者代表&暖白小屋社群运营负责人十七，患者家属代表&骨髓瘤之家社群运营Donna围绕创新支付、药物可及和其他广大患者家属关心的问题展开讨论。

嘉宾们从临床需求、保险创新、药品可及性提升、患者社群心声等多角度，讨论构建更有温度、更可持续的患者支持网络，让先进治疗方案真正惠及更多患者。正如赵艳丽主任所说，"从诊断到治疗，再到康复，不只是医疗技术，更需要一整套多方协作的治疗支持网络。"

致敬生命守护者：爱心汇聚，感恩同行

在抗击血液病的这条漫长旅途中，除了奋战在一线的医护人员、坚持不懈的患者家庭，还有一群人始终默默守护——他们是来自社会各界的爱心企业、公益机构、合作伙伴。正是因为有他们的加入与同行，才让"治病"这件事，不再只是医院的责任，而成为了全社会共同的温柔答卷。魏志杰主任与刘德琰主任担任本环节主持。

在温馨而隆重的"培爱之翼•生命守护者"颁奖环节，特别感谢给予患者家庭物质与精神支持的爱心企业代表：君龙人寿、凯信远达、第一三共（中国）、美国苏利文•克伦威尔律师事务所北京代表处、微芯生物、希望树、默克制药等。

北京陆道培医院运营执行院长陆鸣冈、北京陆道培血液病医院医疗执行院长刘开彦为爱心企业代表颁奖。血液病患儿们还为爱心企业绘制了暖心画作，表达最纯真的谢意。这份认可，是对企业社会责任的高度肯定，也是对医企携手共助患者信念的坚定表达。随后，病友代表带来了一段热力四射的街舞表演。寒梅映雪，舞出新生，她用灵动的身姿、充满力量的动作，每一个舞步都生动展现了生命突破困境后的活力与不屈。

生命之约•髓缘相拥——跨越血缘的生命礼赞

王丽丽副院长（上海院区）、吕范永主任担任本环节主持。中国造血干细胞捐献者资料库管理中心医疗服务部杜丹部长代表中华骨髓库，向陆道培医疗集团长期以来在造血干细胞移植领域的专业贡献与社会担当，致以崇高的敬意。多年来，陆道培医疗集团与中华骨髓库携手合作，成功为众多患者完成非血缘造血干细胞移植，共同搭建起一座座跨越血缘的"生命之桥"。未来，我们也希望继续与陆道培医疗集团深化合作，在提升患者生存质量、移植随访研究、志愿者动员等方面开展更广泛联动，让更多患者因爱重生。

致敬康复明星——生命之光璀璨

大会迎来了激动人心的"康复明星"颁奖典礼。20位来自不同病种（涵盖急髓、急淋、再障、MDS、骨髓瘤、淋巴瘤等多种血液疾病）、不同年龄段的康复代表分批上台，他们移植或CAR-T后康复年限从4年到14年不等，年龄跨度从10岁孩童到70岁长者。刘芳副院长（上海院区）、张建平主任担任本环节主持。

上海新道培血液病医院执行董事陆露茜女士、"希望树"外事部负责人陈训龙先生、上海新道培血液病医院总经理毛升东先生、燕达陆道培医院运营执行院长谷业迪先生等分别为康复明星们颁奖。

爱点亮星空，相约再聚

活动最后，道培天使合唱团和医护们倾情演绎的"培"爱病友会主题曲《爱心点亮星空》响彻会场，也将整场病友会推向高潮。

全体嘉宾、康复明星代表、天使合唱团成员齐聚台前，在充满爱与希望的氛围中，定格下这张意义非凡的"爱的大合影"。"这旅程不再孤独，因为爱，风雨后会迎来新日出。"动人的旋律回荡在会场，第二届培爱血液病病友会也圆满落下帷幕。正如首届"培"爱病友会所承诺的，这不仅是一次活动，是一条联结医院、患者与社会，并不断延伸的纽带。我们感动于每一位患者及家庭的坚韧不屈，感恩于社会各界的鼎力支持，更感怀于生命接力的无私大爱。

通过"培"爱平台，我们展现了医学的温度，见证了生命的奇迹，更坚定了前行的步伐。未来，陆道培医疗集团将继续携手各方力量，在专业诊疗、患者关怀、公益协作等多个维度耕耘不辍，陪伴更多病友走过风雨，迎来花开。

陆道培医学团队凭借8项前沿研究成果再度亮相，内容涵盖CAR-T细胞治疗、造血干细胞移植优化、罕见白血病分子机制等热点领域。其中，陆道培医院医疗执行院长、团队学术带头人陆佩华院长的口头报告（oral）以突破性通用型CAR-T技术临床实践成果引发在场专家学者的广泛关注，7项墙报展示（Poster）则凸显团队多维度科研实力。

当地时间11:45，陆佩华院长口头报告了通用型抗CD7 CAR-T疗法相关研究，报告题目：CDT402: A Universal Anti-CD7 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy for Patients With Relapsed or Refractory (R/R) T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia / Lymphoblastic Lymphoma (T-ALL/LBL)［CTD402：一种用于治疗复发或难治性（R/R）T 细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者的通用型抗 CD7 嵌合抗原受体T细胞疗法，摘要号：S283］。

陆佩华院长表示，针对R/R T-ALL/LBL患者生存率极低（5年OS率＜20%）且缺乏有效疗法的临床困境，CTD402通过三重基因编辑（敲除TCR、CD7及HLA-II类分子），成功解决了通用型CAR-T的"自相残杀"、移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥三大难题。临床试验显示完全缓解（CR）率达78%，CRS发生率79%且93.9%为轻中度（1-2级），仅1例出现2级GvHD，证实其高效性与可控风险，为既往无药可治的患者提供了希望。

陆佩华院长演讲结束后，现场反响热烈，多位国际学者就回输后免疫重建、供体选择与制备效率、最佳移植桥接时机等临床关注焦点问题进行提问交流，认为此研究有望为临床进一步转化奠定基础。本环节主席，细胞免疫治疗领域权威专家、美国宾夕法尼亚大学Marco Ruella教授主动与陆佩华院长合影，并高度评价该项研究。另一位主席、西班牙巴塞罗那大学Nuria Martinez-Cibrian教授，亦对陆佩华院长的报告表现出浓厚兴趣，会后与多位与会学者追询研究细节，并就通用型抗CD7 CAR-T疗法相关研究展开深入探讨。

此外，团队的7项墙报展示聚焦CAR-T细胞治疗、造血干细胞移植、分子机制研究等多个领域，同样吸引大批临床专家学者驻足交流。本届大会，陆道培医学团队入选的8项研究成果，覆盖从靶点机制解密到临床路径优化的全链条创新，彰显中国学者在血液肿瘤领域的创新领导力，累计超1.15万例造血干细胞移植（亲缘半相合占比超70%）及逾2500例CAR-T细胞治疗的庞大临床规模，稳居全球血液病单中心前列，这一独一无二的"道培数据池"，为团队突破性的研究提供了坚实支撑。

多年来，陆道培医学团队坚持以患者为中心，从临床实际出发，聚焦血液肿瘤患者需求，构建了从精准分层，个体化治疗到全程管理的精准诊疗体系。未来，其将继续通过不断地创新和努力，提升诊疗水平，为血液肿瘤患者带来更精准、高效的治疗方案，推动中国血液病事业的持续发展。

陆道培医疗团队 EHA2025 成果一览

口头报告
摘要号：S283
第一作者：陆佩华，通讯作者：任江涛
题目：CDT402: A Universal Anti-CD7 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy for Patients With Relapsed or Refractory (R/R) T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia / Lymphoblastic Lymphoma (T-ALL/LBL)

墙报展示
摘要号：PF392
第一作者：卢岳，通讯作者：卢岳
题目：Comparison of Different Doses of Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (ATG-T) and Anti-T-lymphocyte Globulin (ATLG) in TBI-Based Myeloablative Conditioning for Haploidentical Transplantation in Acute Lymphoblastic Leukemia Patients

摘要号：PF457
第一作者：周晓苏，通讯作者：刘红星
题目：Epidemiology, Clinical Features, and Molecular Basis of TTMV::RARA driven Acute Promyelocytic Leukemia

摘要号：PF948
第一作者：张弦，通讯作者：张弦
题目：Single center analysis of autologous hematopoietic stem cell transplantation followed by CD19/CD22 CART for the treatment of refractory and relapsed highly aggressive B-cell lymphoma

摘要号：PF1044
第一作者：何海，通讯作者：孙瑞娟
题目：Outcomes of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients With NUP98-Rearranged Acute Myeloid Leukaemia: A Single-Center Large-Sample Cohort Study

摘要号：PS1388
第一作者：王彤，通讯作者：王彤
题目：Genetic Characteristics of BCR::ABL1-Positive B-Acute Lymphoblastic Leukemia with Multi-Lineage Involvement and Survival Analysis after allo-HSCT

摘要号：PS2039
第一作者：张铭楠，通讯作者：孙瑞娟
题目：Efficacy Analysis of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in 140 Pediatric Patients with KMT2A Rearrangements Acute Myeloid Leukemia

摘要号：PS2083
第一作者：马薇，通讯作者：曹星玉
题目：Single-Center Retrospective Analysis of the Prognosis of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for MLL::AF6 Fusion Gene Positive Acute Myeloid Leukemia

注：上述研究成果按摘要号排序

在本届大会上，陆道培医学团队1项研究成果入选口头报告，15项研究成果入选墙报展示，充分展现了团队在造血干细胞移植、免疫调控、并发症管理及精准诊断等领域的创新探索和深厚积累，显示出团队在血液病诊疗尤其是移植领域的蓬勃活力和卓越贡献，并通过本次大会与国际同行深入交流，与世界共享道培智慧成果，助力全球血液病患者更高效的诊疗。

当地时间，3月31日下午14:57，造血干细胞移植科卢岳主任在"Deciphering the mechanisms of disease relapse"这一板块中，口头汇报了"Pre-transplant CR status and Molecular MRD Within 100 Days Post-transplant were Predict Survival and Relapse Risk factor in KMT2A-Rearranged Acute Leukemia（移植前完全缓解状态及移植后100天内分子微小残留病是KMT2A重排急性白血病生存和复发风险的预测因素）"的临床研究成果，其充分详实的大样本量数据，引起与会专家学者的关注和讨论，称赞该项研究具有非常重要的临床意义。

这项研究基于455例KMT2A重排急性白血病患者的大样本数据，通过长期随访（中位随访时间48个月），系统分析了影响异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预后的关键因素。研究结果明确指出，移植前CR状态与移植后100天内的MRD状态是影响长期生存（OS、LFS）和复发风险（CIR）的核心预测指标，强调了优化移植前疾病控制和强化移植后MRD监测的重要性。这一研究为临床医生提供了精准治疗和移植策略优化的科学依据，有助于进一步提升此类患者的长期生存获益。

卢岳主任在报告最后总结道，未来的研究需要进一步深入了解KMT2A-r白血病的疾病生物学基础，在治疗上，个体化地有效结合传统治疗与新型靶向治疗方法，监测评估MRD并指导治疗，以及移植全程各个环节的把控等环环相扣，才能真正改善此类患者的预后。

值得一提的是，这也是卢岳主任团队继去年之后，再次入选口头报告，这不仅体现了团队丰富的临床实践及卓越科研能力，也是团队在优化诊疗方案、提升患者预后等方面持续努力的最好见证。

此外，陆道培医学团队还通过15项入选墙报展示的研究成果，覆盖从供体选择、预处理强化、并发症管理到复发防控的全链条，与全球血液学专家学者深入交流，共同探索更优的治疗路径，以期为EBMT指南更新及全球临床实践提供关键循证依据，让更多血液病患者受益。

作为一家血液病专科医院，陆道培医学团队始终秉持 "以患者为中心" 理念，以临床需求为原点，在造血干细胞移植、难治复发恶性血液病精准诊疗等关键领域实现多项突破，截至目前，团队已累计完成造血干细胞移植超万例，为全球血液病诊疗提供了重要的中国实践样本，发出了影响深远的"道培声音"。

展望未来，我们将持续进行学术创新，提升诊疗水平，为血液肿瘤患者提供更精准、高效的治疗方案，推动中国血液病事业的发展，助力全球血液病患者的生存与康复。

在该研究中，陆佩华院长带领团队创新性地采用基于纳米抗体的CD7 CAR-T治疗急性髓系白血病，研究结果不仅在肿瘤杀伤力和安全性上取得了显著进展，更为难治复发急性髓系白血病的治疗开辟了新路径。

研究背景

难治或复发（R/R）急性髓系白血病（AML）预后相对较差，即使接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者中也是如此，迫切需要的新的疗法。大约30%的AML患者在恶性肿瘤细胞上表达CD7。我们中心之前已经发表了相关文章，证明了自然选择的CD7 CAR-T（NS7CAR-T）疗法在T细胞淋巴恶性白血病中表现出显著疗效，且安全性良好。

嵌合抗原受体（CAR）的传统靶向域依赖于单克隆抗体（mAbs）中的IgG变量区域的单链片段（scFv）。最近，一种利用羊驼科重链抗体的单变量域，即所谓的纳米抗体，作为一种替代方法，已经变得越来越重要。纳米抗体的分子大小（15kDa）大约是人IgG分子的十分之一。虽然传统的mAbs需要六个互补决定区（CDRs）来结合抗原，但纳米抗体仅用三个CDRs就能维持相当的亲和力和特异性。此外，由于它们与人类VH基因家族III的相似性，纳米抗体比小鼠mAbs表现出更低的免疫原性。值得注意的是，一个成熟的表面展示平台也促进了能够针对同一抗原的不同表位的多个纳米抗体的生成，传统mAbs在这方面通常表现出比较有限的能力。而且，特别相关的是，基于纳米抗体的CAR-T显示出增强的效应细胞因子释放。我们采用了纳米抗体技术来生产NS7CAR-T细胞。在此文章中，我们报告了Nanobody-based NS7CAR-T产品的临床前研究数据，以及在一项I期临床试验中(https://clinicaltrials.gov NCT04938115)  Nanobody-based NS7CAR-T治疗难治/复发CD7阳性急性髓系白血病（AML）中的安全性和有效性结果。

研究方法

基于纳米抗体的dVHH NS7CAR包含两个抗CD7纳米抗体（VHHs）的编码区域，这些区域通过一个连接子(G4S）₅连接在一起，以及CD8α铰链区域、CD8α跨膜域，还有一个第二代CAR细胞骨架，其在细胞内共刺激域包含4-1BB和CD3ζ。制备时，通过白细胞采集术获得外周血(PB)单核细胞，分离T细胞并用慢病毒转导。第二代CD7CAR由抗CD7单链抗体、IgG4铰链区、CD28TM跨膜结构域、4-1BB和CD3ζ的胞内共刺激结构域及截短EGFR蛋白通过T2A连接构成。所有患者在CD7CAR-T回输3天前静注氟达拉滨(30 mg/m²/d)和环磷酰胺(300 mg/m²/d)。从采集到CAR-T细胞输注的中位时间为15天。

研究结果

首先是临床前研究，dVHH NS7CAR-T和传统scFV NS7CAR的结构对比。研究发现，dVHH NS7CAR-T细胞在培养大约两周后显示出比scFv NS7CAR-T更强的扩增能力（23.9 folds vs.8.1 folds，P=0.024）。

在不同的效应细胞与靶细胞比例下，scFv和dVHH NS7CAR-T细胞对KG1a靶细胞表现出相似的抗恶性细胞的功能。流式细胞术（FCM）、逆转录聚合酶链反应（RT-PCR）和蛋白印迹（WB）分析表明，scFv NS7CAR-T和dVHH NS7CAR-T细胞都没有在它们的细胞表面检测到流式细胞术可检测的CD7表达，然而通过RT-PCR和WB检测到了显著的CD7 mRNA和蛋白水平。dVHH NS7CAR-T细胞显示出强大的抗肿瘤活性，在输注后第8天表现出显著的抗肿瘤活性。而接受PBS或对照T细胞治疗的小鼠肿瘤生长迅速。

在此I期临床试验中，共入组了12例CD7阳性R/R AML（CD7表达率>50%，强度良好），最后10例患者接受了dVHH NS7CAR-T细胞输注，其中4例输注了5×10⁵/kg，6例输注了1×10⁶/kg。中位年龄为34岁（7-63岁），入组时骨髓的肿瘤负荷中位值为17.0%（2.0-72.7%）。1例患者同时有髓外病变（EMD）。入组前，患者曾经接受的治疗中位线数为8（3-17）。而且，7例患者有造血干细胞移植史，从上次移植到复发的中位间隔期为12.5个月（3.5-19.5个月）。

在dVHH NS7CAR-T细胞输注后28天评估，7/10（70%）患者在骨髓中实现了完全缓解（CR），其中6人达到了微小残留病灶（MRD）阴性CR。3例患者无效（NR），其中1例EMD患者根据第35天的PET-CT评估达到部分缓解（PR）。所有NR患者发现CD7抗原丢失。中位随访时间为为178天（28-776天）。对于7例CR患者，3例在CD7 CAR-T细胞输注约2个月后接受了巩固性第二次异基因造血干细胞移植。一例患者在随访401天仍处于缓解状态，而其他2例患者分别于241天和776天死于非复发原因、肾衰及感染。对于其他4例没有桥接移植的患者，3例分别于第47天、第83天和第89天复发（3例患者复发时CD7均丢失），另外1例患者死于肺部感染。

关于安全性，大多数患者（80%）出现轻度细胞因子释放综合征（CRS），7例患者呈I级，1例呈II级CRS，而2例患者（20%）呈III级CRS。没有神经毒性的发生。在7例有移植史的患者中，1例（为在之前移植后约100天后复发的患者）在CAR-T治疗后出现轻度皮肤移植物抗宿主疾病。

结论

我们的研究说明dVHH NS7CAR-T疗法可以使难治复发的AML患者再次达到初步的完全缓解，即使是对于之前接受过多线治疗以及移植后复发的AML患者，NS7CAR-T治疗的安全性是可控的。在dVHH NS7CAR-T疗法后，巩固性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）在我们的试验中仍然在维持长期疗效方面发挥作用。

CD7抗原丢失是不缓解或复发患者的一个主要问题，我们发现5/6例伴有double CEBPA突变的AML患者在后续丢失了CD7抗原，显示出较差的预后，这提示在以后CD7CAR-T治疗AML的临床试验中可能要考虑是否排除这类患者。

最后，为了更好评估纳米抗体基础的NS7CAR-T在治疗CD7阳性AML方面的疗效和安全性，需要纳入更多的患者和随访更长时间来进一步证实。

急性髓系白血病（AML）是一种复杂且异质性极高的血液恶性肿瘤，现有治疗方案的局限性使其长期缓解率和总体生存率仍面临严峻挑战。陆佩华院长带领团队创新性通过基于纳米抗体的自然选择CD7靶向嵌合抗原受体T细胞疗法在急性髓系白血病的治疗中，展现了优异的治疗效果和较低的脱靶毒性，其详尽的数据支持得到了国际同行的高度评价。

这一成果的发表，不仅为急性髓系白血病患者带来了新的希望，也再次展示了陆道培医学团队在全球血液学研究领域显著的学术地位。未来，陆道培医学团队将继续深耕血液病的基础与临床研究，不断推动科学成果的转化应用，为全球血液病患者带来更多福音。