苏州2025年9月30日 /美通社/ -- 2025年9月30日，锐正基因（苏州）有限公司（以下简称"锐正基因"）宣布完成总额为7,500万美元的A轮融资，并与A轮融资投资方西藏诺迪康药业股份有限公司（600211.SH，以下简称"西藏药业"）与康哲药业控股有限公司（867.HK；8A8.SG，以下简称"康哲药业"）启动全面战略合作。

锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物的开发。锐正基因具备拥有生物制药全周期成功经验的核心团队，建立了产业级端到端体内基因编辑技术平台，开发出了一系列关键的基因编辑和递送专利技术，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。

锐正基因构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合，其中针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001，于2023年8月成为中国第一个进入人体临床试验（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑产品，于2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，于2025年5月成为中国第一个获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定的同类产品，目前已经进入了II期临床研究阶段。包括IIT试验在内的ART001受试者人体数据最长已观察到2年，且药效维持稳定，展现出"终生只需一次给药"的潜力。针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的产品ART002，于2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，相关受试者人体数据最长已观察到48周。ART001和ART002安全性良好，未见国内外类似产品频见的包括发烧在内的输注相关反应，即使在多倍饱和剂量下也检测不到脱靶信号。综合疗效和安全性，ART001和ART002均具备best-in-class的潜力。

本轮投资方西藏药业和康哲药业在多个重大治疗领域具备深厚的临床需求洞察力、产品开发能力、学术推广实力、及被验证的商业化能力。本次与西藏药业和康哲药业达成的战略合作，将有力地赋能锐正基因，构筑完整的研发、产业化和商业化能力，使公司的管线产品和技术平台的价值得到充分发挥。

锐正基因创始人兼CEO王永忠博士表示：非常感谢西藏药业与康哲药业的支持，也非常感谢所有老股东一直以来的支持。本轮融资和合作的达成，对于锐正的发展将具有重大的战略意义。锐正会一如既往，基于科学和临床证据，致力于早日为患者提供更多优质治疗选择。

西藏药业公告显示：本次股权投资是为了西藏药业的可持续发展，突破研发瓶颈，提升研发能力，增加在研产品储备，进一步拓展西藏药业的产品业务线，是创新转型的重要一步。本次合作表明西藏药业对王永忠博士带领的锐正团队的高度认可，同时看好体内基因编辑这个方向带来的巨大想象空间和商业潜力，希望未来能够与锐正团队携手共进，使管线产品的价值得到充分发挥，解决患者未被满足的临床需求。

康哲药业表示：康哲药业致力于链接医药创新与商业化，提供有竞争力的产品和服务，满足尚未满足的医疗需求。我们看好体内基因编辑带来的划时代意义，更加看好王永忠博士带领的锐正团队。期待未来能够全方位地与锐正展开战略合作，为患者带来更多差异化治疗手段。

老股东代表、君联资本执行董事戚飞博士表示：以包括LNP在内的非病毒载体为基础的体内基因编辑是近年来现代生物医学领域具有里程碑意义的突破，为破解长期困扰医学界的疗效和可及性难题开辟了全新路径。锐正成立4年来，建立了具备全球竞争力的体内基因编辑技术平台，取得了具备全球best-in-class潜力的临床转化成果。我们非常高兴锐正能够与西藏药业和康哲药业达成战略合作，期待此次合作为锐正提供全面的助力，进入更快和更好的发展通道。

苏州 2025年5月21日 /美通社/ -- 2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA） 授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，简称：RMAT）认定。根据公开信息，这是中国第一个获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品，体现了FDA对ART001创新性和临床潜力的认可，将有力助力ART001加速临床开发。

基于ART001已有数据，FDA确认ART001符合RMAT认定标准。临床数据显示：ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。基于锐正基因领先的体内基因编辑技术平台，ART001在已达72周的IIT临床研究中，未见国内外类似产品频见的输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性达到全球同行业领先水平，有望成为针对ATTR的Best-in-class药物。

ART001于2023年8月成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑药物，并于2024年7月和8月分别获得中国和美国临床试验许可，成为全球唯一获得中美临床试验许可的同类产品，目前已进入IIa期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："锐正基因ART001 获RMAT认定，凸显了锐正基因在非病毒载体体内基因编辑技术药物开发方面的创新能力，更加重要的是，RMAT认定为ART001的进一步加速开发创造了条件。我们将继续推进ART001的临床开发，尽快将这一先进疗法带给全球患者。"

苏州 2025年5月12日 /美通社/ -- 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）关于ART001、ART002产品以及中美专利授权的新型编辑器ARTbase-A1™的研究成果的3个报告均被ASGCT接收，其中全球首个中美临床获批的体内基因编辑产品ART001的最新临床研究进展将以口头报告的形式呈现，ART002产品与ARTbase-A1™ 技术平台的研究成果将以海报形式展现。

作为中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物，ART001已成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前ART001 已经在中国开展I/IIa期临床试验，并在美国进入I 期临床试验阶段；ART002瞄准最为广泛的HeFH市场，也已进入人体临床试验，是全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品；锐正基因独立自主开发的新型编辑器ARTbase-A1™，已经成为中国同阶段公司中唯一在美国获批的核心专利技术。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："在国际权威舞台上分享自主研发的创新进展，对于锐正基因来说，无疑是一个里程碑式的时刻。这标志着我们朝着全球化策略的目标迈进了重大一步。我们将持续深化与领域内专家的交流合作，期待在此次会议上与潜在合作伙伴展开深度交流。"

ASGCT成立于1996年，是全球基因与细胞治疗领域最大的专业性非营利医学和科学组织，在全球拥有超过5000名成员。ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域规模最大、最具权威性的学术会议。

口头报告：

标题：ART001: Development and Interim Clinical Outcomes of a CRISPR-Based In Vivo Gene-Editing Therapy for Hereditary ATTR / ART001:基于CRISPR技术的体内基因编辑疗法治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的最新临床进展
报告时间：2025年5月16日（星期五）下午5:15-5:30（美国中部时间）
地点：393-396厅
摘要编号：AMA434

海报展示：

标题： Efficacy and Safety of ART002, a Single-dose Gene Editing Therapy, in Patients with Severe Heterozygous Familial Hypercholesterolemia / 体内基因编辑疗法ART002针对严重HeFH患者、单次给药安全性与有效性的临床数据
海报展示时间：2025年5月13日（星期二）下午6:00-7:30（美国中部时间）
地点：海报展示厅 Hall I2
摘要编号：AMA562

标题：Engineering TadA-Derived Base Editors with Enhanced Potency and Safety for non-viral In Vivo Gene Editing / ‌基于TadA的增效安全型碱基编辑器的开发及其在非病毒体内基因编辑中的应用
海报展示时间：2025年5月15日（星期四）下午5:30-7:00（美国中部时间）
地点：海报展示厅 Hall I2
摘要编号：AMA559

苏州 2025年5月6日 /美通社/ -- 2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。2023年8月，ART001启动了中国第一个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究（IIT），截至目前，所有受试者均已完成72周随访。最新的临床数据显示，给药72周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降且依旧维持稳定在90%以上，个体下降最高可达95%。

更多的与疗效相关的生物标志物或疗效指标也从不同角度提示ART001可稳定或延缓ATTR患者的疾病进展，如：高敏肌钙蛋白（hs-cTnT）和N末端脑钠肽前体（pro-BNP）随研究观察时间的延长而降低；mBMI指标与ATTR-PN患者神经功能恶化及生存期缩短相关，其在中高剂量组中，相较低剂量组显示出更明显的增加趋势；在72周的随访中，中高剂量组的多发性神经病残疾（PND）评分和纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级的症状评分和分级，均维持不变。截至目前的研究数据均提示ART001可通过降低致病蛋白TTR的水平，进一步实现维持ATTR患者的营养状况、保护神经纤维、有效控制患者外周神经症状和延缓心脏功能恶化的疗效，进而有效提高了患者的生活质量。 

2023年，所有患者均未出现输注相关反应，未发现1级以上的肝酶升高，且无任何DLT及SAE发生。而在迄今为止长达72周的随访中，未观察到任何延迟性不良事件，也无任何新的值得关注的安全性事件发生。

临床研究结果表明，ART001可通过单次给药实现在ATTR患者中长期稳定降低TTR蛋白水平的优异疗效，临床证据提示患者可实现更全面的临床获益，且安全性极佳。

锐正基因的ART001是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物。该药物已于2024年7月获得国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准开展临床试验，并于同年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前已进入剂量扩展研究阶段。在72周临床试验中，ART001展现出优异的有效性和安全性。体外数据显示，即使在几十倍的饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑。

综合获得的安全和有效的临床数据，ART001已经达到全球同行业顶尖水平，并有望成为ATTR适应症的Best-in-class药物。2024年全球ATTR药物销售额近70亿美元，预计于2030年将增长至百亿美元规模，复合年均增长率近10%。随着ATTR市场的快速增长，新治疗技术也成为国际药物开发的热点，非病毒载体的体内基因编辑药物就是其中代表。 

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在为期4-72周的人体临床试验观察中，单次给药即可实现超过90%的转甲状腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且该疗效已持续稳定保持近18个月。基于这一突破性进展，我们相信基于非病毒载体的体内基因编辑疗法有望为全球患者带来更安全、有效且可及的创新治疗方案。"

苏州2025年4月16日 /美通社/ -- 2025年4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。

研究表明，HeFH患者LDL-C基线越高，心血管发病风险越高，治疗难度越大。全球>6 mM的超高LDL-C基线HeFH患者数量达千万级，相对于较低基线患者存在更高的心血管发病风险，往往得不到有效治疗，是一个重大的未被满足的临床需求。

锐正基因于2024年中联合蚌埠医科大学第一附属医院开展了ART002的IIT临床研究，已入组受试者中，大部分受试者的LDL-C基线水平>6 mM（平均6.7 mM），远高于siRNA药物英克司兰临床受试者的平均基线水平（3.3-3.9 mM），PCSK9抗体的临床受试者的平均基线水平（3-5.2 mM），以及国外同类基因编辑产品最新披露的临床受试者的平均基线水平（3.6 mM）。

ART002的24周临床数据显示，在这些超高基线的难治性HeFH患者中，单次给药后LDL-C降幅均值可达56%，个体最高达70%。按照LDL-C绝对值计算，平均降幅达3.9 mM，甚至超过了国外同类基因编辑产品临床受试者的平均基线水平（3.6 mM）。值得注意的是，国外同类基因编辑产品的临床试验中，高达64%的受试者需要同时联用高强度他汀。与之形成鲜明对比的是，所有的ART002受试者都不需要同时联用高强度他汀。

同时，ART002中高剂量组患者血浆PCSK9蛋白平均较基线下降即可达到近90%，远超英克司兰（60%~70%）及国外同类产品最新披露的数据（60%）。

ART002所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性事件或其他任何需要关注的不良事件，显示出卓越的安全性。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："锐正基因ART002作为全球首个安全实现饱和药效并稳定维持24周的体内PCSK9基因编辑产品，其单次给药后持续降低LDL-C的效果已超越全球同类产品的最新临床研究结果。我们将继续努力，推进ART002临床试验，争取在急需有效治疗手段的超高LDL-C基线HeFH患者中，早日实现"一次给药，终身降脂"的目标。"

ART002

ART002 通过 LNP 递送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特异性敲除肝细胞中 PCSK9 基因，单次给药后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表达，从而阻断其与 LDLR 的结合，减少 LDLR 降解，增加肝细胞表面的 LDLR 数量，从而降低血浆 LDL-C水平。ART002 可为杂合子家族性高胆固醇血症患者提供更多治疗选择。

家族性高胆固醇血症

家族性高胆固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）是一种常染色体显性遗传性疾病，主要临床表现为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著升高，可显著增加患者的动脉硬化性心血管疾病^[1]。FH 分为纯合子FH（HoFH）和杂合子FH（HeFH），HoFH较为罕见，患病率为1/100万~1/300万，而HeFH患病率为 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球约有 1000~2000 万人患有家族性高胆固醇血症^[2]。FH目前控制率较差，需要医疗机构和企业等全社会的力量共同努力，使患者得到理想的诊断和治疗。

苏州2025年4月2日 /美通社/ -- 2025年4月2日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的新型碱基编辑器ARTbase-A1™收到了美国专利商标局（USPTO）的正式授权通知。

锐正基因聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。在拥有处于临床阶段同类产品的中国公司中，目前只有锐正基因拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。同时，由于相关技术在全球范围内仍属前沿，即使在美国这一全球最大的医药市场，除了锐正基因和Beam Therapeutics之外，大部分处于临床阶段的同类公司并不拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。

锐正基因拥有一支具备丰富经验和国际化视野的基因编辑技术开发团队，基于先进的AI算法和生物信息学能力，挑选构建了包含近1000种具备多样性和专利空间的酶资源库，从中优选出成药性表现最为突出的候选酶，通过多轮蛋白质工程改造与定向进化优化，获得了一系列包括CAS和碱基编辑器在内的新型编辑器，并已经申报多项全球专利。此次获批美国专利的碱基编辑器ARTbase-A1™，在达到同等体内活性的情况下，所需剂量仅为行业领先碱基编辑器的1/3，同时具备行业领先的脱靶安全性。

"美国专利商标局对锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1™的授权，体现了锐正基因底层技术的自主原创能力。"锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："目前美国仍然是规模上遥遥领先的全球最大医药市场，也是全球先进医疗技术专利竞争最激烈的国家，在基因编辑领域尤其如此。此次锐正基因ARTbase-A1™美国专利获批，为锐正基因国际化拓展提供了坚实的基础。同时，锐正基因系统布局了体内基因编辑相关的其他底层技术和产品专利，期待更多专利在美国和其他主要市场获批，进一步提升锐正基因的国际竞争力。"

苏州2025年3月19日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

美国FDA孤儿药资格认定是美国食品药品监督管理局（FDA）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后，研发公司可以享受包括美国市场7年独占权在内的多种激励政策，对于新药研发具有重大意义。

基于LNP载体的体内基因编辑是目前全球最具潜力的创新治疗方式之一，存在非常高的技术与转化门槛，全球范围内目前仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可，锐正基因是其中唯一的中国公司，其余三家都来自于美国，整个领域目前全球尚未有产品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已获得临床试验许可的LNP载体体内基因编辑药物，也是中国首个进入人体临床研究(IIT)的同类产品。临床数据显示^[1,2]，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有达到此目标的同类产品。

基于锐正基因领先的制剂技术平台，ART001在IIT和注册I/IIa期临床研究中未见输注相关反应。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑的现象，显示出其在安全性上best-in-class的潜力。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："此次ART001获 FDA 孤儿药资格认定，为其走向国际舞台、参与全球竞争提供了坚实基础。锐正基因将持续推进ART001基因疗法的临床和全球市场化进程，并积极探索和开拓国际合作，为全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治疗方案。"

苏州2025年2月18日 /美通社/ -- 2025年2月18日，由锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）和蚌埠医学院第一附属医院发起的"ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究"（IIT）的数据显示：只需一次用药，锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。继美国Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后，ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品，标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。

锐正基因自主开发的ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因PCSK9，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。

目前临床已有的疗法（如他汀类药物和PCSK9抗体）必须每天或每隔几周进行长期注射，还有每半年注射一次的siRNA药物（如英克司兰）虽然一定程度上提高了给药的便捷性，但其横跨4年的长期临床研究结果显示，即使伴随最高强度他汀使用，其降脂幅度仅约44%。这些药物需要长期、定期注射，患者依从性较低，和治疗成本高昂。ART002体内基因疗法能够减少患者的依从性，具备一次性治疗即可实现长效的潜力，将为心血疾病等慢病疾病的精准长效治疗带来革命性的改变。

ART002于2024年中启动了IIT人体临床研究，已经入组的受试者中，三分之二受试者的LDL-C基线水平超过6.2 mM (240 mg/dL)，远高于siRNA药物英克司兰临床受试者的基线水平（3.3-3.7 mM）和PCSK9抗体的临床受试者的基线水平（大多为3-5 mM），显示ART002受试者治疗难度高于已有产品。

ART002在人体内显示出良好的安全性，所有剂量组均无DLT事件及严重不良事件发生。

受试者在用药后的第2-4周血浆PCSK9蛋白敲降均达到峰值，中、高剂量组的受试者血浆PCSK9蛋白敲降平均值接近90%，最高可达93%，远高于siRNA产品英克司兰所能达到的水平（ORION-10研究结果显示为69.8%）。基于此，ART002成为全球首个在人体内达到饱和药效的靶向PCSK9体内基因编辑产品。

用药12-24周后，绝大部分患者的LDL-C水平降幅达到50%以上，最高降幅接近70%，达到全球同类产品最佳疗效。同时，考虑到入组受试者的超高LDL-C基线水平，ART002将有潜力为难治性高胆固醇血症带来革命性的治疗手段。

锐正基因创始人兼首席执行官王永忠博士表示："ART002的IIT研究顺利推进，是我们ART001成为中国首个中美临床获批非病毒载体体内基因产品后取得的又一重大里程碑，再次验证锐正基因团队在基因编辑领域开发与转化的研发与产业实力。我们将加速推动该产品的临床研究，为心血管疾病高风险人群和家族性胆固醇血症患者带来福音。"

蚌埠医学院第一附属医院张宁汝主任表示："ART002的临床研究的顺利推进，进一步验证了体内基因编辑技术在治疗慢性疾病方面的巨大潜力。ART002基因编辑疗法具备"一次治疗，长期有效"的独特优势，有望彻底改变高胆固醇血症及相关心血管疾病的治疗格局。"

ART002 注射液：

ART002 通过 LNP 递送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特异性敲除肝细胞中 PCSK9 基因，单次给药后可大幅降低 PCSK9 蛋白的表达。ART002 能够特异性识别 PCSK9 基因并使其表达沉默，从而阻断其与 LDLR 的结合，减少 LDLR 降解，增加肝细胞表面的 LDLR 数量，从而降低血浆 LDL-C水平。ART002 可为杂合子家族性高胆固醇血症患者提供更多治疗选择。

家族性高胆固醇血症：

家族性高胆固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）是一种常染色体显性遗传性疾病，主要临床表现为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著升高，可显著增加患者的动脉硬化性心血管疾病^[1]。FH 分为纯合子FH（HoFH）和杂合子FH（HeFH），HoFH较为罕见，患病率为1/100万~1/300万，而HeFH患病率为 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球约有 1000~2000 万人患有家族性高胆固醇血症^[2]。FH目前控制率较差，需要医疗机构和企业等全社会的力量共同努力，使患者得到理想的诊断和治疗。

参考文献：

锐正基因简介：

锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。

锐正基因已申请近10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。

凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。

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苏州2024年12月2日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果显示安全性良好，高剂量所有受试者外周TTR蛋白下降幅度均超过90%。

2023年8月,锐正基因启动了中国第一个以LNP为载体的体内基因编辑产品ART001的IIT人体临床研究，适应症为ATTR。ATTR是由于主要在肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）异常折叠而形成的淀粉样物质在周围神经、心脏等组织沉淀而导致，是一种严重甚至致死性疾病。ART001给药四周后，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅均超过90%。相比国内外其他同类产品高频率出现的发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。即使在几十倍的饱和剂量下，ART001也未检测到脱靶编辑。

2024年5月，IIT所有受试者完成至少24周随访，高剂量组所有受试者的外周TTR蛋白降幅维持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依旧维持了同样的水平，显示ART001疗效可以跨越人类肝细胞再生周期（200-300天），具备只需一次给药，即可长期有效的潜力。

ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："ART001在人体临床试验中，一次给药即实现超90%的TTR稳定敲除，这一杰出表现大大增强了我们加速推进临床试验的信心，我们期待以LNP为载体的体内基因编辑药物能够为全球患者提供安全、有效与可及的创新疗法。"

锐正基因简介：

锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。

锐正基因已申请近10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。

凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。

展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，以全球视野引领行业，致力于推动基因编辑技术的商业与产业化，为全球患者带来革命性治疗方案，助力人类健康事业的进步。

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ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年。目前国内仅有的治疗药物为稳定TTR药物（如氯苯唑酸）以及抑制肝脏合成TTR药物（国内均未上市），心内科罕见病团队积极参与新药研发与临床试验，打破了ATTR诊断难治疗难的困局，参与首个ATTR心肌病药物氯苯唑酸在国内上市后的多中心IV期临床研究，反义寡核苷酸药物eplontersen全国多中心Ⅲ期研究，抗淀粉样转甲状腺素蛋白单克隆抗体ALXN2220国际多中心Ⅲ期临床研究的中国分中心研究，提供了上述药物在中国ATTR心肌病患者中有效性和安全性数据。

高女士在2020年基因检测提示TTR存在一处杂合变异，诊断"淀粉样变性周围神经病"，到2023年出现心肌受累，诊断为"转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病"，开始使用氯苯唑酸口服治疗，尽管病情得到一定控制，但是还是出现了行走困难以及体位性低血压的表现，生活质量明显下降，ART001注射液这一药物的出现，为像高女士这样的ATTR患者带来了一次用药长期生存和改善生活质量的曙光。高女士为首例用药患者，在用药及住院观察期间未见输注相关反应，已顺利出院，目前患者情况良好。

基于非病毒载体的体内基因编辑是目前全球最具潜力的创新治疗方式，但存在非常高的技术与转化门槛，即使在素以创新疗法开发领先闻名的美国，包括锐正基因在内，目前也仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可，目前全球尚未有产品上市。锐正基因开发的ART001是全球首款获得中美临床试验许可的非病毒载体体内基因编辑药物，在前期已经开展的IIT研究显示，一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，截止至今药效已经稳定维持1年，有效性达到行业领先水平。与国内外其他类似产品相比，ART001在IIT临床试验中未见发热等输注相关反应，并且在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑的现象，显示出其在安全性和疗效方面的卓越潜力。

此次北京大学第三医院唐熠达副院长团队与研发者共同推进此项意义重大的临床研究，为高女士这样的罕见病患者提供了全球领先的创新疗法，为更多的患者提供了新的治疗希望。

北京大学第三医院唐熠达副院长表示："ATTR-CM是一种致死性的罕见病，患者通常在出现严重心脏症状或心力衰竭后才被确诊，且确诊后的平均生存期为2至4年，堪称‘杀手级’罕见病。ART001在开展注册I期临床试验之前，已经在IIT研究中显示了很好的安全性和TTR敲降能力。此次我院第一位ATTR-CM患者ART001的用药过程也非常顺利，到目前为止，安全性与在IIT研究中的表现相似，我们期待它能够为ATTR-CM患者带来临床益处。"

苏州2024年9月2日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。

ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

相比国内外其他同类产品高频率出现发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。综合安全性和药效，ART001具备Best-in-class的潜力。

基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面，它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病；生产工艺和成本方面，它无需病毒和细胞，所有组分均可大规模工业化合成，不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况；疗效和医疗费用方面，它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力，大大便利患者的同时，可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支。

这些巨大的优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和技术潜力的创新制药领域之一。在这个领域，目前全球尚未有产品上市。即使在素以创新疗法开发领先闻名的美国，包括锐正基因在内，目前也只有三家公司获得临床试验许可。综上可见，非病毒载体的体内基因编辑领域具备巨大潜力的同时，也有非常高的技术和转化门槛。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："此次获得FDA临床试验许可和前期已获得的中国临床试验许可，均是对锐正基因的创新能力、技术实力和全球竞争力的一种肯定。多年来，在化药、抗体、ADC、细胞医疗等领域，往往是在欧美发达国家已经形成成熟产业后，中国制药业才开始快速跟进。随着中国创新生物技术的快速发展，中国已经开始在一些潜力巨大的领域发展的早期阶段，就可以参与国际竞争了。基于非病毒载体的体内基因编辑就是这样的领域之一，锐正基因如今也成为在早期发展阶段就参与全球竞争的公司之一。我们将继续努力，争取早日把安全、创新且可及的体内基因编辑产品带给患者。"

苏州2024年7月22日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，作为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。

此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始，这将有力地保障入组患者的安全和得益，同时大大加快ART001的临床进度，有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。

ART001近期将申报美国（FDA）IND，有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。

ART001于2023年8月就启动了中国第一个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究（IIT），目前所有受试者均已完成至少24周随访。给药后4周TTR蛋白较基线即可下降90%以上，24周后保持稳定，且无脱靶编辑，综合已经获得的安全和有效性实际临床数据，已经达到全球同行业顶尖水平。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："非常高兴ART001能获得CDE的临床批准，这将有力地推进ART001的快速开发。我们会继续努力，争取早日给众多的ATTR患者带来福音。"

苏州2024年5月27日 /美通社/ -- 2024年6月3日至6日，国际生物大会（BIO International Convention）在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行。锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）创始人王永忠博士将就《ART001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变病患者中的疗效与安全性：单中心、开放、单臂，探索性临床研究最新研究成果》以公开演讲方式在大会上展示： 锐正基因ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物，通过24周临床安全性和药效观察，展现出了优异的安全性与药效，具备"Best-in-Class"药物的潜力。

ART001于2023年IIT中启动了人体临床研究，12月完成了全部剂量组共10例受试者中最后一名受试者的给药，截至2024年5月，所有10例受试者均已完成至少24周随访。给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上。给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，达到行业顶尖水平，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。

10例受试者未发生国外同类产品频发的输注相关反应（IRR），未发生与药物相关的严重不良事件（SAE）或严重不良反应（SAR），也未见肝毒性和免疫毒性。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001在人体细胞实验中，即使超过饱和剂量近80倍，都检测不到任何脱靶编辑，处于行业领先水平。综合临床安全数据和脱靶安全性数据，ART001的安全性具备"Best-in-Class"的潜力。

锐正基因ART001作为中国第一个且目前唯一获得行业顶尖临床人体数据的非病毒载体体内基因编辑产品，有望成为中国第1个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。ART001的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，美国FDA的申报也即将递交。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示，参加临床试验的10例受试者至少已经完成24周观察，最长已经给药近10个月。综合目前药效和安全性数据，ART001具备"Best-in-Class"的潜力。最新的结果再一次验证了锐正基因团队在体内基因编辑技术与临床转化上的优势。ART001不需使用病毒和细胞，价格不会像其他病毒类基因治疗药物或细胞治疗药物那样动辄上百万元。我们有信心将这些前沿的体内基因编辑技术，尽快转化为所有的患者都能用得起的全球最好的药物。

苏州2024年1月22日 /美通社/ -- 美国西部时间2024年1月24日-26日，世界精准医疗大会（The Precision Medicine World Conference，PMWC）将在美国科技胜地硅谷召开。PMWC旨在吸引全球顶尖的研究人员、医疗专业人士以及医疗健康和生物技术领域的创新者，通过展示最前沿的技术和临床数据来促进交流合作。

锐正基因（苏州）有限公司创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士将在此次会议作题为“针对ATTR的潜在同类最佳体内基因编辑产品”的报告，并发布锐正基因开发的中国首个进入人体临床试验的LNP载体-体内基因编辑药物ART001最新临床数据。

以LNP为载体的体内基因编辑是全球药物研发最前沿的技术领域之一。目前在全球范围内，也只有三家公司取得了人体临床数据，除了锐正基因之外，另外两家均在美国。

锐正基因针对ATTR的产品ART001于2023年中在中国率先进入了IIT人体临床试验，给药四周即可将TTR降低90%以上，安全性良好，无脱靶编辑，也无输液相关反应，显示ART001的总体安全和有效性数据处于体内基因编辑领域的行业领先水平。

苏州2023年10月20日 /美通社/ -- 由锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）和蔻德罕见病中心支持、苏州大学附属苏州市独墅湖医院发起的"ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究"（IIT）已经顺利完成了7例受试者给药治疗，所有患者均显示出良好的安全性，且最快在给药后2周即取得具有显著临床治疗意义的转甲状腺素（TTR）蛋白下降。

ART001注射液是中国首个进入人体临床试验的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，并显示出了令人鼓舞的成药性。

ATTR是一种因主要来自肝脏的TTR蛋白发生错误折叠并在组织中形成淀粉样物质异常沉积而导致的严重、进展性、危及生命的疾病。2023年9月，国家卫健委将ATTR列入《第二批罕见病目录》。

ART001注射液由锐正基因依托其行业领先的产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001注射液在测试中表明，即使超过饱和剂量的20倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性全面优于国外同类产品，处于行业领先水平。

与需要每日服用但也只能延缓病情进展的小分子药物不同，体内编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和治愈疾病。锐正基因开发的体内基因技术平台不需使用病毒和细胞，因此所开发产品的价格不仅不会像其他基因和细胞治疗药物那样动辄上百万人民币，而且可以给患者和国家医保节省大幅开支。

ART001注射液IIT临床研究领衔研究者郝永岗教授表示："目前，对于国内ATTR患者来说，治疗手段非常有限。ART001注射液是我们国内药物研发的一个里程碑式的突破。我们已经获得的数据表明，该药物具有杰出的安全性和药效，而且只需要用药一次，为ATTR患者带来了全新的、革命性的治疗选择，同时也将极大减轻患者和医保负担。我们将继续推进ART001注射液临床研究工作，积累更多的临床数据，支持本土自主创新药物，赋能临床转化，为更多的患者带来更好的治疗选择。"

蔻德罕见病中心创始人及主任黄如方先生表示："缺医少药是中国罕见病患者面临的最急迫需求，十多年来，我和我的团队一直在推动罕见病药物的引进和开发，特别高兴看到锐正基因团队仅用了2年时间，利用全球领先的体内基因编辑技术为ATTR患者开发治疗药物，特别是看到IIT的相关数据，其安全性与潜在疗效都表现非常出色，我们期待能早日推进到下一阶段的临床试验！"

锐正基因创始人、董事长兼CEO王永忠博士表示："特别感谢郝教授和他的团队、参与项目的患者和家属、蔻德罕见病中心和黄主任的支持，也特别感谢公司所有同事和其他合作伙伴！锐正基因非常荣幸能够和所有这些关心患者的各方伙伴一起努力，开发一次用药就可以让患者终生受益的药物。ART001注射液能够成为中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑产品进入人体临床研究，固然令人倍感鼓舞，但未来还需要进行更大规模的临床试验，我们清楚自己作为产品的开发者，不仅承担了一份行业责任，而且也承担了患者、医生和所有利益相关方的一种信任和托付！得益于ART001的开发经验和一系列平台型技术的验证，锐正基因将努力加快推进管线产品研发，争取不负所托，做出更多、更好的革命性体内基因编辑药物，早日惠及更多患者。"

苏州2022年6月13日 /美通社/ -- 2022年6月10日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）与苏州市吴中区举行了签约仪式。锐正基因新一代基因编辑新药研发与产业化基地正式落户苏州市吴中区。苏州市吴中区委书记丁立新，区委副书记、区长顾晓东，区委常委、经开区党工委副书记、管委会副主任徐积明，副区长张伟、李烨，经开区党工委委员、管委会副主任顾洪建，吴中区、经开区相关部门负责人，与锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士等一起见证了此次签约。

锐正基因创始人、董事长与首席执行官王永忠博士表示：“锐正基因2021年7月在苏州成立。体内基因编辑技术是当下全球最前沿的生物技术之一，可以从最根源的基因层面出发解决患者的问题，甚至达到一次性治愈的效果，拥有无可比拟的潜力和优势。我们采用以分子为基础的工艺，不涉及昂贵而复杂的细胞和病毒；我们的基因编辑技术平台和递送系统的递送效率和靶向特异性都处于行业领先水平；我们的团队在项目和企业运营都有经过验证的全周期经验；这些特点使得锐正基因在产品研发，产业化和商业化方面均拥有行业优势。锐正基因成立两个月后就完成了数千万美元种子轮融资，目前锐正已有近50员工，其中约40%为博士，25%为硕士；公司已经有几个项目正在按计划快速推进，在亟需场地快速发展的艰难时刻，得到了吴中经开区的大力支持，我们将在场地交付后快速将其建设成符合国际标准，面积超万平方米的新一代基因编辑与递送载体技术平台和大规模GMP产业化平台。锐正基因未来将继续扎根苏州，深耕吴中，力争为本区域产业发展做出贡献！”

会后，王永忠博士接受苏州电视台采访时表示：“锐正基因是一家专注于体内基因编辑药物研发与产业化的公司。体内基因编辑是当下全球最前沿的生物技术之一。苏州吴中区现在对生物医药产业非常重视，生态系统也在逐步完善中，发展空间非常大，未来我们在吴中会有多个产品进行开发，申报，临床实验以及后续的商业化生产。”

锐正基因新一代基因编辑新药研发与产业化基地建筑面积超万平方米，预计于2022年12月底投入使用，包含研发实验、生产以及办公配套，可容纳至少500名员工，满足未来5-10年公司的研发与商业化生产需求，建成后将有望成为中国第一个端到端全链条的体内基因编辑技术研发与产业化基地，有力地支撑锐正基因成长为全球领先的体内基因编辑技术创新药企业。

苏州2022年6月10日 /美通社/ -- 2022年6月10日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，任命李松沅博士为新药发现与临床前研究中心分子技术部总监，负责锐正基因基因编辑新技术的开发和应用。

李松沅博士在基因编辑新技术的研究、开发和应用方面有10年的经验，且具有扎实的细胞及基因疗法的药物产业化研发经验。李松沅博士曾先后在全球知名制药公司阿斯利康研发总部与国际顶尖实验室任职，在阿斯利康期间，参与并部分主导了多个基因编辑工具的开发工作，进一步提高了精准性、安全性和高效性，并申请了全球专利。他还参与和部分主导了2项体内基因编辑疗法的研发，推动实现了其中1项疗法里程碑进展。基于在研发和专利方面的杰出贡献，李博士于2019年和2020年分别获得阿斯利康BioPharmaceuticals R&D部门年度最佳专利提名和Discovery Science部门年度最佳专利奖项。

李松沅博士于英国Imperial College London获得硕士学位，于丹麦Technical University of Denmark获得博士学位，目前已在包括Nature Communications、Nucleic Acid Research在内的国际一流期刊发表了高影响因子论文10篇，专著章节1篇。同时，在基因编辑工具开发与应用方面，李博士已申报3项国际专利，已授权国际专利2项。

李松沅博士表示："非常有幸可以加入锐正基因的团队，一起追求新一代的基因编辑疗法，给被忽视的慢性病患者和遗传性疾病患者，提供治愈的可能。基因编辑疗法作为新兴的治疗形式，需要如锐正一样高度专业的制药团队把控药物研发的质量和进度，确保最终成药的安全性和有效性。我期待跟锐正的团队一起，推动新一代基因编辑工具的开发和成药，用最安全有效的技术，解决患者最迫切的需求。"

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："我们热烈欢迎李松沅博士加入锐正基因！李松沅博士在基因编辑新工具开发和产业应用方面有着经过验证的杰出能力和经验。锐正基因是一家致力于通过端到端体内基因编辑技术平台，为患者带来可负担的治愈性疗法的公司。松沅博士将凭借其杰出的基因编辑新技术开发与应用经验，为锐正基因多个候选产品注入更多创新源动力，让行业领先的体内基因疗法尽快造福全球患者。"

苏州2022年4月18日 /美通社/ -- 2022年4月18日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布陈业博士加入公司，他将负责公司基因编辑产品安全性评价和新一代递送技术开发。

陈业博士在基因编辑领域有近10年的研究与项目管理经验。陈业博士曾在金唯智中国任研发总监和基因编辑服务部门负责人，管理超40人研发和生产团队，开展不同类型的细胞系基因编辑的服务，开发提高基因编辑效率的技术和产品。陈博士同时负责细胞系基因编辑、病毒包装、基因合成和测序的技术平台、以及分子生物学酶试剂的开发，特别是将分子生物学和高通量测序技术，应用在临床级别的AAV病毒、mRNA和寡核苷酸质检上，开发出多个世界领先的服务产品。

陈业博士毕业于清华大学，获得了生物学学士学位。他曾在德国著名的Max Planck Institute of Experimental Medicine（马克斯普朗克实验医学研究所）和University of Göttingen（哥廷根大学）获得神经生物学的博士学位。之后，他在澳大利亚墨尔本的Peter Maccallum癌症研究中心以及斯威本科技大学微光学完成了免疫学方面的博士后研究工作。

陈业博士表示：“我非常高兴能加入锐正基因团队。我多年从事服务于基因编辑疗法公司的项目，也一直很看好基因编辑技术的发展和作为药物的价值。我希望能与锐正基因团队一起做出治愈性药物，满足未有疗法病人的需求。”

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“热烈欢迎陈业博士的加入。陈业博士拥有丰富的免疫、基因编辑、测序和评价技术开发和应用经验，尤其是他丰富的项目经验。锐正基因一直在吸引行业高端人才。基于这样一支强大的人才团队，锐正基因已经基本打通了RNA 技术、基因编辑和递送这三个核心技术平台，开发的首款产品也已经申请专利，且我们计划在 2023 年底前完成首个产品的 IND 申报。”

苏州2022年3月24日 /美通社/ -- 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）于今日宣布，任命刘丽军博士为锐正基因新药发现与临床前研究中心的生物部负责人。刘丽军博士将负责公司基因编辑产品在临床前和临床阶段的分析、测试和评估，并参与产品的立项工作。

刘丽军博士是业内鲜有的兼具医学学位、多年的前沿基础研究经历、以及信使核糖核酸（mRNA）和基因编辑（CRISPR）药物研发和产业化经验的资深专家。刘博士曾先后在全球著名的mRNA生物制药公司Moderna Therapeutics和基因编辑公司CRISPR Therapeutics任职多年，参与和领导了多个mRNA 和基因编辑生物药物临床前研发项目，并且负责基因编辑药物在临床试验阶段分析和评价方法的开发和验证。刘丽军博士本科毕业于白求恩医科大学，之后获得了吉林大学免疫学博士学位。在进入工业界之前，刘丽军博士在美国麻州UMass Medical School博士后工作数年。刘丽军博士已经在相关领域发表了多篇高影响因子的研究论文。  

刘丽军博士表示：“非常高兴加入锐正基因团队，基因编辑治疗具有广阔的前景，将为患者带来可能根本性地改变他们生活的创新疗法。目前基因编辑治疗的开发应用仍局限于极少数的器官靶点，锐正新一代递送载体技术平台有望将基因编辑治疗技术拓展至多个组织靶点。期待和团队一起致力于新一代基因治疗药物的研发，推动该技术在多个治疗领域的应用，惠及更多的病人。”

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“热烈欢迎刘丽军博士加入锐正基因。刘博士在基因编辑产品和核酸产品的开发方面拥有一流的工业界实操经验，她的加入大大加强了锐正基因的技术能力和产品开发能力。我们与刘博士怀有同样的初心，都致力于突破已有技术瓶颈，实现基因编辑技术的快速转化，真正做到从‘管理疾病’到‘治愈疾病’，早日给患者带来希望。”

苏州2022年1月13日 /美通社/ -- 专注于新一代兼具安全性与靶向性以基因编辑为基础的新锐公司 -- 锐正基因（苏州）有限公司（Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd., 简称：锐正基因）与专注于创新药物递送和给药技术的生物科技公司，N1 Life，（简称：N1 Life）共同宣布达成战略合作，根据约定，双方将在中国成立合资公司 -- 联安聚锐生命科技（苏州）有限公司（Napoltec Life Sciences (Suzhou) Co., Ltd., 简称：联安聚锐），专注于开发新一代药物递送系统以快速推进候选药物的临床转化。

全球各个国家的研究机构都在积极开展针对药物递送系统的深入研究，旨在优化药物的安全性和疗效。对于基因治疗，药物递送系统是实现有效的定向递送、发挥功效和降低毒副作用的关键，因此“药物递送技术”被称作为打开基因疗法的“命门”。25年来，美国科学院院士、美国斯坦福大学化学系和医学院终身教授 Paul A. Wender 一直在围绕着创新的药物递送和给药技术进行研究，并于近年与美国斯坦福大学化学系分子医药方向臧晓羽博士创建 N1 Life，开发针对不同临床需求的精准药物递送技术和相关临床产品。N1 Life 的递送技术在非抗原依赖的肿瘤靶向性、肿瘤组织和细胞穿透性、以及克服多重耐药性等方面显露出巨大优势。锐正基因的团队具备成熟的 CMC 开发与临床转化能力；双方将基于各自的技术优势及强势资源展开合作，深入研发药物递送技术，实现产品临床转化，最终让患者受益。

N1 Life 首席执行官臧晓羽博士表示：“在与锐正基因共同工作的时间里，具备资深管理经验的王永忠博士带领的锐正基因团队所具备的合规且高效的研发与 CMC 转化能力以及‘项目优先’的文化给我们留下了深刻的印象。我们与锐正基因的拥有一致的以患者为中心的企业发展目标。通过深度合作，我们双方将共同努力，协同并进，加速创新的药物递送技术到临床产品的转化落地，从而真正帮助到更多患者。”

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“我们很高兴与 N1 Life 公司成立合资公司 -- 联安聚锐，双方能够优势互补，共同提升基因治疗药物研发效率。臧博士和 Wender 教授带领的 N1 Life 团队在递送方面拥有多年研究积累，其自主研发的新型递送系统在候选药物递送方面具有显著优势，我们希望通过双方合作搭建的技术平台使得有可能彻底治愈疾病的基因编辑疗法能够真正帮助到患者。”